Méthodologie d'étude de la qualité de vie chez l'enfant en recherche clinique

0 2000 kiitions

La qualit

rcientifiques

At-ch PCdiak 2000 ; 7 Suppl ? : 2X-2 et medicales Elwvicr SAS. Tous droits rCserv6s

de la vie chez l’enfant atteint de maladie chronique

DkFINITION Qu’il s’agisse d’enfant ou d’adulte, dCfinir la cxqualit de vie associee j la santk )) (QdVS) n’est pas une tkhe aisCe car il s’agit d’un concept t&s large dont chaque individu peut en donner des ClCments, avec sa propre subjectivitk, elle-m&me soumise 2 des fluctuations tcmporelles. Deux approches sont g distinguer selon la signification donnke au mot sank Au sens le plus Ctroit, elle concerne des CC Ctats de sank! >); I’Cvaluation Porte sur le dcgrC d’aptitude d’un individu ?I exercer des fonctions telles que la motricitk, I’autonomie, I’audition, la vision, etc. Dans un sens plus large, elle concerne le fonctionnement global d’un individu en relation avec sa santC dans des dimensions non seulement physique, mais aussi psychologique, sociale, etc. La premikre approche fait appel ?I la notion d’utilitk et de prkfkrence des Cconomistes ; elle fournit un indicateur unique de sank La deuxikme approche, traitCe ici, fait appel Li la psychomktrie et correspond k une vision plus globale de l’individu ; elle fournit une information multidimensionnelle comportant autant de scores que de dimensions CtudiCes (profil) et parfois un score global. Sur le plan de la santC publique, les enjeux du choix entre ces deux approches sont importants car ils concernent la prise en charge des soins en sank Un autre ClCment dt3erminant pour une dCfinition opkrationnelle de la QdVS est l’objectif de 1’Cvaluation. kvaluer les besoins en santC d’une population, et Cvaluer l’impact d’une maladie domke et de ses traitements en recherche clinique sont deux objectifs diffkrents qui ne correspondent pas j la m&me dkfinition de la QdVS : les dimensions sociale et environnementale auront une importance plus grande dans le premier cas que dans le second oti seront privilkgikes par exemple les dimensions physique et psychologique. La dkfinition dependra done de l’objectif.

INDICATIONS En recherche clinique, on peut distinguer trois grands types d’indications selon la phase de la maladie : - comparaison de traitements ou de prises en charge diffkentes pour dkterminer le(a) quel(le) amkliore ou prCserve le mieux la QdVS : - bilan des difficult& et handicaps perGus par I’enfant 2 un moment critique de sa maladie, par exemple au moment de la gtkrison, pour une meilleure utilisation des ressources disponibles ; - am&lioration de la prise en charge de I’enfant en phase palliative, en fonction de ses dksirs et attentes odet ceux de ses parents. On congoit aiskment que la dkfinition de la QdVS ne soit pas la m@medans ces trois indications. ASPECTS PARTICULIERS

..ikL’ENFANT

L’Cvaluation de la QdVS chez l’enfant est complexe du fait des diffkrents stades de son dkveloppement : petite enfance, enfance et adolescence. Les critkes d’kvaluation varient non seulement selon ces stades, mais aussi selon le point de we des diffkents acteurs responsables de la santC de l’enfant : le mkdecin, les soignants, la famille, auxquels il faut ajouter l’adolescent. En 1’6tat actuel, la plupart des outils sont conc;us par des professionnels de la sank5 Pour ce qui est des dimensions h explorer, des oncologues pkdiatres et psychologues europCens se sont accord& lors d’un atelier [I] sur I’kvaluation dans tout cancer (en dehors des problgmes likes au sikge), d’au moins quatre dimensions, choix qui pourrait s’appliquer 2 toute maladie chronique sCvPrede l’enfant : physique (activitks, Cnergie, douleur), psychologique (Ctat kmotionnel, estime de soi, image corporelle), sociale (relation avec les pairs, avec la famille), cognitive (performance scolaire).

231s

Methodologie d’ktude de la qualit de vie chez I’enfant cn I-echerchc clinique

OUTILS D’lh’ALUATLON La plupart se presentent sous la forme d’un questionnaire encore appele Cchelle, compose de questions a reponses fermees. Un bon outil de mesure doit satisfaire certaines qualites : il doit etre sensible, fournissant des resultats differents d’un sujet a l’autre, et pour un m&me sujet au tours du temps. 11 doit &tre fiable, donnant de m&mes resultats dans des situations similaires. Enfin, il doit &tre valid6 : parmi les differents aspects Ctudies, il faut souligner l’importance des validites de contenu et de construit (capacite a mesurer la QdVS) et de la validite percue (comprehensibilite des questions, temps de remplissage court). Une methodologie specifique [2] permet de verifier ces qualites. Les outils sont l’objet d’un copyright, ils ne peuvent &tre done modifies ou traduits saris autorisation de l’auteur. Toute modification ou traduction entraine un nouveau processus de validation de la nouvelle version. Le premier critere de choix d’un outil concerne le domaine d’application et permet de distinguer : - les outils generiques s’adressant a tout individu qu’il soit en bonne Sante ou malade ; - les outils specifiques concernant les individus atteints d’une maladie donnee : asthme, diabete, cancer... Les premiers permettent des comparaisons entre groupes de malades ou d’individus bien portants. Les seconds permettent des mesures plus sensibles pour la maladie Ctudike. Le second critere sera sa qualite selon les critbes definis ci-dessus.

Enfin. les questionnaires peuvent s’adresser aux parents, au/et aux medecins, soignants, ou encore a l’enfant lui-meme. Ceci pose la question de la personne qui est la plus apte a Cvaluer la QdVS de l’enfant : le medecin ? les soignants ? la famille ? l’enfant luimCme ? Si comme chez l’adulte, I’autoevaluation fait consensus, a partir de quel age peut-on la recommander chez l’enfant ? Le tableau I presente les principaux questionnaires generiques actuellement disponibles 13-81. MISE EN CEUVRE D’UNE IkTUDE CLINIQUE Introduire une evaluation de la QdVS implique une reflexion particulihe lors de la redaction du protocole. Demander a un enfant (Ott/et aux parents) de parler de perception concernant c dans differents domaines dont certains touchent a la vie privee est de nature differente de parler de symptomes de (>.Une information est a faire sur le caractere particulier des questions, le caractbe anonyme du questionnaire, et le benefice qui peut en etre tire pour les enfants presentant la meme maladie, avant de demander l’avis de l’evaluateur et son consentement oral. La possibilite de consulter un psychologue par la suite peut etre conseillee selon les cas. Qui fera I’information au malade ? ou et quand ? Qui remettra le questionnaire, assurera une aide Cventuelle pour le remplissage et le r&up&era ? Dans quel lieu le malade remplira-t-i1 le questionnaire... ? Autant de questions importantes auxquelles il faut repondre des le protocole, saris oublier de chiffrer le cout en temps, en per-

Tableau 1. Questionnaires gCnCriques Nom

Age (am)

&dLc‘ueur.~

Larzgue origi~ic~llr,frcinfclisr

Nom/m de qwsrions

CHIP

II-17

E

anglais (V)

IS3

COOP

enfant ad&scent

E E

a&is

(V)

Vet

9 14

CHQ

5 mois ?I I5 ans s-15

P E

anglais (V anglais (V)

Vet Vcc

50 87

CHRIS

5- I2

E

anglais (V)

I8

TAC.QOL

I

I6

P

nCerlandais (V)

40

KINDL

8- 16

E

allemand (V)

40

VSP-A

adolescent

E

franfais (V)

oui

40

AUQUEI

4- I2

E

franfais (V)

oui

21

QUALIN


P, MS P, MS

fraqais (V) franpais (V)

oui oui

34 34

CHIP : Child Health and Illness Profile (Startfield, 1993) ; COOP : Darmouth COOP Charts for adolescents (Baribeau. 1993) : CHQ : Chlldl-en Health Questionnaire (Landgraf, 1997) ; CHRIS : Child Health Rating Inventory (Kaplan, 1995) ; TAC.QOL : Tno Azl Children Quality Of Life (Koopman. 1995) : KINDL : (Bullinger, 1995) : VSP-A : V&u aant& per$ue adolesent (Simeoni. 1999) ; AUQUEI : autoquestionnaire de qualit de vie Enfant lmag? (Daxxd. 19YS), QUALIN : qualitk de vie du nournsson (Manificat, 1999). /I = parents ou prochea ; E = enfants ; MS = mtdecina, soignants : V = valid6 : Vet = validation en tours.

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C. Radar)

sonnel. Cette organisation sera encore plus complexe si l’on envisage de faire plusieurs kvaluations par malade. ANALYSE ET INTERPRkTATION DES RlhULTATS Deux aspects particuliers sont 2 considkrer. D’une part, la notion de don&es manquantes : - soit les questionnaires sont remplis avec des questions 1aissCessaris rkponse : un simple oubli n’est pas grave, mais en cas de questions incomprises ou de questions dkrangeantes, inirusives. on peut craindre l’existence d’un biais des rksultats ; - soit dans le cas d’un suivi de l’enfant avec des kvaluations rCpCtkes, c’est le questionnaire tout entier qui manque : 12 aussi, si la raison est Me 2 l’ttat de sank du malade, la survenue d’un biais est B craindre. Un excks de donnCs manquantes peut done invalider l’ktude. D’autre part, l’interprktation des rksultats : il n’existe pas de normes et il est done important d’avoir des valeurs de rkfkrences, soit celles des sujets eux-m&mes (mesure initiale), soit celles d’un groupe tkmoin (par exemple, un groupe d’enfants scolariks du mCme Lge pour une ktude portant sur des enfants &u&is de leur cancer (71). La difficultC est aussi d’interprkter la taille d’une difftkence observke, en termes de diffkrence intkressante. Par ailleurs, interprkter les nombreux scores d’un profil est complexe : il importe alors de privilkgier un petit nombre de dimensions (1 2 3), les plus pertinentes pour rkpondre 2 l’objectif recherchk.

CONCLUSION En raison de limites nombreuses et contraignantes, l’Cvaluation de la QdVS ne se justifie que si on attend des rksultats une aide substantielle 2 la prise de dkision medicale. RlkFtiRENCES C&minus G, Ravens-Sieherer U. Health related quality of life in children with cancer: first psychometric results of the PEDQOL core questionnaire in German chidren [Abstract]. Med Pediatr Oncd 1999 ; 13 : 2s. Rodary C, Leplege A. Hill C. Evaluation de Ia qualitC de vie dans In recherche clinique en catwkolopie. Bull Cancer- lY98 : 85 : 140-8. Drotor D. Measuring health-related quality of lift in children and adolescents. New Jersey: Laurence Erlbaum Asociates, Mahwah: 199x. Landgraf J, Abetz NL. Functional status and well-being of children representing three cultural gvoups initial self-reports using the CHQ-CF87. Psycho1 Health I997 : I7 : 839-S-L Manificat S. Dazord A. I?valuation de la qualitC de vie de I’enfant : validation d’un questionnnire. premiers rkdtats. Newopsychiatr. Enl-wce Adolesc I997 : 15 : IO6- 1-I. Manificnt S. DnLord A. Langue J. Danjou G. Bauche P, Bovet F. et al. l?valuation de la qualitC dc vie du nourrisson et du trks jeunc enfant : validanon d’un questionnaire. l?tude multiccntrique europkenne. Arch PCdiatr I999 : h : 79-X6. Rodary C, Knlifa C, Bernard J. Leplege A, Landgraf J. Validation in French of the Child Health Questionnaire (CHQ) in children ased IO-18 year\ [Abstract]. MedPcdiatr Oncol 199Y.; 33 : 2.53 Simconi MC. Auquier P. Sapin C. ClCment A. GenttIe S. San Marco JL. The adolescent. a partner for health professionals: use of the VSP-A questionnaire [Abstract]. Qua1 Lift Rea 1999 ; 8 : 336.