Esclerosis múltiple: impacto socioeconómico y en la calidad de vida de los pacientes

Med Clin (Barc). 2014;143(Supl 3):7-12 ISSN: 0025-7753

MEDICINA CLINICA

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Volumen 143 – Extraordinario 3 – Diciembre 2014

Esclerosis múltiple Editor invitado: Alfredo Rodríguez Antigüedad

Introducción A. Rodríguez Antigüedad

Tratamientos orales en esclerosis múltiple 1

Descripción actual de la esclerosis múltiple J. Río y X. Montalbán

3

J.E. Meca-Lallana, R. Hernández-Clares y E. Carreón-Guarnizo

Esclerosis múltiple: impacto socioeconómico y en la calidad de vida de los pacientes G. Izquierdo Ayuso

B. Casanova Estruch

30

Situaciones especiales en la esclerosis múltiple 7

Comorbilidad en esclerosis múltiple y su abordaje asistencial

M. Mendibe Bilbao

35

Tratamiento sintomático y del brote de esclerosis múltiple 13

J.M. Prieto González

19

O. Fernández

Tratamiento actual de la esclerosis múltiple J.A. García Merino

23

Anticuerpos monoclonales para el tratamiento de la esclerosis múltiple V. Galán Sánchez-Seco, I. Casanova Peño y R. Arroyo González

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Retos futuros de la esclerosis múltiple 44

Esclerosis múltiple: impacto socioeconómico y en la calidad de vida de los pacientes Guillermo Izquierdo Ayuso Sección de Neurología, CSUR de Esclerosis Múltiple, Hospital Universitario Virgen Macarena, Sevilla, España

RESUMEN

Palabras clave: Esclerosis múltiple Coste Calidad de vida (CdV) Impacto socioeconómico

La esclerosis múltiple (EM) es una enfermedad del sistema nervioso central que incide en adultos jóvenes, con un tiempo de supervivencia muy largo, por encima de los 35 años y, por ello, el impacto socioeconómico es importantísimo. En este artículo se tratan las enormes dificultades para realizar evaluaciones económicas en este campo, pero también los logros obtenidos en la investigación en él y las ventajas de hacer estudios socioeconómicos, las herramientas cada vez más perfeccionadas de las que disponemos. En este trabajo, también se plantea la necesidad de traducir costes indirectos e intangibles para convertirlos en calidad de vida y, en un segundo abordaje, en coste económico y, por tanto, en dinero, en nuestro caso en euros. Los datos de que disponemos indican que el enorme coste de la enfermedad (1.200 millones de euros al año) se debe más a gastos relacionados con la discapacidad que a la utilización de terapias, que aunque muy costosas no suponen más de un 16-18% del gasto total (200 millones de euros al año, aproximadamente). El aumento que supone el coste de la EM no se basa en un mayor gasto en los tratamientos, sino en un aumento de la incidencia y, especialmente, en la prevalencia de la enfermedad, y sobre todo no podemos olvidar que en los últimos años el porcentaje de pacientes que tienen indicación de tratamiento ha aumentado considerablemente. Por tanto, es necesario reflexionar acerca del uso que hacemos de los medicamentos en EM, ya que un ahorro en el gasto de productos más eficaces parece suponer un mayor gasto global en EM, mientras que gastar en productos más eficaces supone un ahorro a largo plazo. © 2014 Elsevier España, S.L. Todos los derechos reservados.

Multiple sclerosis: socioeconomic effects and impact on quality of life ABSTRACT

Keywords: Multiple sclerosis Cost Quality of life Socioeconomic impact

Multiple sclerosis (MS) is a disease of the central nervous system (CNS) that affects young adults. Survival is long, more than 35 years, and consequently the disease has a huge socioeconomic impact. The present article discusses the enormous difficulties of carrying out economic assessments in this field but also describes the advances made in research on this topic and the advantages of performing socioeconomic evaluations with increasingly sophisticated tools. We also discuss the need to quantify indirect and intangible costs to translate them into quality of life and subsequently into economic cost, expressed in euros in the case of Spain. The available data indicate that the enormous cost of the disease (1200 million euros per year) is due more to disability-related expenditure than to treatment, which-although expensive-does not represent more than 16-18% of the total expenditure (approximately 200 million euros per year). The increase represented by the cost of MS is not based on higher treatment expenditure but on an increase in the incidence and-especially-the prevalence of the disease. Above all, in the last few years, there has been a considerable rise in the percentage of patients with an indication for treatment. Reflection is therefore needed on the use of drug therapy in MS, since a saving in the most effective products seems to increase the overall cost of MS, while expenditure on these drugs represents a saving in the long-term. © 2014 Elsevier España, S.L. All rights reserved.

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G. Izquierdo Ayuso / Med Clin (Barc). 2014;143(Supl 3):7-12

Introducción La esclerosis múltiple (EM) es una enfermedad del sistema nervioso central que incide en adultos jóvenes. Al principio afecta predominantemente a la sustancia blanca y produce, de forma variable y con cronología irregular, una degeneración axonal. La EM muestra un predominio de mujeres sobre varones de al menos 2 a 1, aunque cada vez más claramente se admite una mayor proporción en mujeres1,2. La prevalencia de la EM es de 45-120/100.000 en España3, pero es muy variable en los distintos países, y hay zonas en las que puede llegar a 200/100.000, mientras que, en otras áreas, la presencia de casos de EM es una rareza. Se calcula que en España hay más de 40.000 casos. En Estados Unidos hay entre 250.000 y 400.000 pacientes con EM4,5, con diferencias geográficas muy variables, con prevalencias bajas, medias y altas6 que todavía no se han determinado bien. Al menos el 85% de los pacientes afectados de EM debutan con una forma evolutiva remitente recidivante (RR), es decir, con brotes. Con el paso del tiempo, la recuperación de los brotes es menos completa y, por consiguiente, se acumula la discapacidad. Debido a que la enfermedad se inicia al principio de la edad adulta, produce un gran impacto en la vida profesional, familiar y social de las personas afectadas. Por tanto, la cuantificación de la discapacidad es de extremada importancia para evaluar la eficacia, la efectividad y la eficiencia de los nuevos tratamientos farmacológicos. La finalidad de la farmacoeconomía es conseguir con el gasto farmacéutico los mayores resultados para la salud de la población. Este objetivo ya nos indica qué aspectos son esenciales para poder aplicar la economía en el campo sanitario: la evaluación de lo que hacemos y de cómo lo hacemos; el estudio de los resultados; la cuantificación de los costes, y la comparación de las tecnologías sanitarias para seleccionar cuál de ellas es la más eficiente. Conseguir mejores efectos con menores costes es la clave de la farmocoeconomía y hay que recurrir a los conocimientos que nos aporta para valorar también la eficiencia de los medicamentos, sobre la base de los resultados de eficacia de los ensayos clínicos o de efectividad de los estudios poscomercialización. Es notable el papel que desempeña la evaluación económica de la EM en el campo de la economía de la salud. Los estudios llevados a cabo en los últimos años han sido numerosos y han contribuido enormemente a conocer las implicaciones sociales de la enfermedad y, a fin de cuentas, a tener un cuerpo de conocimientos más nutrido acerca de la EM. En los diferentes estudios económicos analizados, las comparaciones son poco factibles, puesto que, además de las diferencias en los criterios de selección de la muestra (que en ocasiones se sesga hacia pacientes de formas intermedias y, en otras ocasiones, hacia variantes más evolucionadas de la enfermedad), también existen diferencias en la metodología de trabajo y en los sistemas de asistencia sanitaria que tienen lugar en los distintos países. De acuerdo con los datos de que disponemos, parece claro establecer que el grado de afectación y el estado de la enfermedad son los principales determinantes de los costes. De ahí que tenga especial trascendencia la efectividad de los tratamientos, no solo por esta en sí misma sino también por el ahorro indirecto que dicha efectividad supone en los costes de evolución del paciente. Aspectos como la rentabilidad del tratamiento precoz o la importancia de la fidelización del paciente parecen hoy claramente avalados científicamente. Para cuantificar el coste de la EM hay que apoyarse en 3 conceptos fundamentales: la eficacia, que se ha puesto de manifiesto en el marco de los ensayos clínicos fundamentales; la efectividad, que es la comprobación de los datos de eficacia en pacientes no seleccionados en la vida real, y la eficiencia, que se pone de manifiesto valorando la calidad de vida (CdV), se mide en unidades clínicas, como pueden ser los años de vida ajustados por calidad (AVAC), y valora la mejoría de la CdV.

El estudio de eficiencia se debe completar con un estudio de coste-utilidad, que valora en unidades monetarias las unidades clínicas. Estos estudios, que evalúan los costes y valoran en unidades monetarias las unidades clínicas, permiten calcular los costes y, por tanto, la utilidad económica —para distinguirla de la utilidad, como complementaria de la discapacidad—. En un estudio realizado en 20057 en España estudiamos los niveles de gravedad de la EM. Las variables demográficas incluían sexo, edad, estado civil, nivel económico y nivel social. La información de la enfermedad incluía la edad del paciente, la edad de comienzo, el número de brotes y la escala expandida del estado de discapacidad (EDSS)8 valorada mediante una apreciación de los propios pacientes. La capacidad de trabajo, que comprendía los cambios en la situación laboral, la jubilación anticipada y la incapacidad laboral, también se incluía en el análisis. Se registraron los gastos de recursos que se utilizaron en relación con la enfermedad, incluyendo los debidos a la medicación, los gastos de consulta y los de hospitalización. Los recursos informales se calcularon mediante los datos proporcionados por la familia de los pacientes. También se añadieron gastos relevantes sobre adquisición de herramientas caras, como sillas de ruedas motorizadas, o cambios de la estructura de la casa. La CdV (QALY [quality adjusted life year] o AVAC [años de vida ajustados por la calidad]) se recogió en forma de utilidad por tiempo ganado de CdV usando la escala EQ-5D9. Los pacientes respondían a 5 preguntas de 5 dominios con la conversión de Dolan et al10. Las preguntas son muy sencillas, del tipo “¿Tiene problemas de movilidad?”, y las respuestas también son muy simples, como “ninguno, alguno, no puedo moverme”. En comparación con otros países, en España11 la mayoría de los costes se debe a costes indirectos e informales. Entre los países estudiados por Kobelt et al (2006) solo Italia tiene un perfil similar. Esto supone que las cargas fundamentales del coste de la EM son asumidas por los familiares del paciente. Evaluación económica y coste sociosanitario Para calcular el coste es fundamental considerar la perspectiva, es decir, el punto de vista desde donde se valora el impacto del gasto que se realiza. En la mayoría de los países desarrollados de Europa, la perspectiva social es la que se tiene en cuenta, y la sociedad es la que va a suministrar los recursos que van a permitir pagar los gastos de las nuevas tecnologías y, entre ellas, por supuesto, los medicamentos. En los últimos años, probablemente pensando en responsabilizar más a los implicados en la dispensación de los medicamentos, se está intentando aplicar la perspectiva del financiador, lo que supone poner barreras a la dispensación de medicamentos caros que pueden poner en peligro la posibilidad de financiar otros productos. Existen diferentes tipos de costes: costes directos sanitarios, costes directos no sanitarios, costes indirectos y costes intangibles. – Costes directos. Son los que origina el empleo de una determinada tecnología para tratar un problema de salud. Los costes directos sanitarios comprenderían los salarios monetarios del personal sanitario, el gasto en infraestructuras sanitarias, la inversión en tecnología médica y los medicamentos, mientras que los costes directos no sanitarios recogen los gastos que origina un tratamiento fuera del sistema sanitario, como el tiempo de espera de los pacientes o el coste del desplazamiento al centro de salud o al hospital. Los costes directos no sanitarios en programas de cuidados de pacientes con enfermedades crónicas, ancianos o personas con problemas familiares pueden resultar significativos y, sin embargo, no se suelen contabilizar. La razón de ello es que en la identificación y medición de un coste cobra una importancia fundamental el punto de vista desde el cual nos situemos.

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Desde la óptica de la sociedad deben ser identificados y recogidos todos los tipos de costes sin excepción, con independencia de sobre quién recaigan. Sin embargo, desde el punto de vista del hospital, el coste relevante es el gasto que aquél tiene que desembolsar por la atención sanitaria del paciente. Por este motivo, el coste del transporte a un hospital que un paciente costea por su cuenta, los costes de espera en consulta o los costes familiares que suponen su cuidado no son contemplados por el hospital. Siguiendo con el mismo ejemplo, para el paciente es relevante dicho coste de desplazamiento y espera, pero no lo sería el coste del tiempo del personal sanitario que lo atiende, ni el de las pruebas diagnósticas a las que es sometido, siempre y cuando no le supongan un desembolso monetario. Por este motivo, la perspectiva del análisis es fundamental. En cuanto a la medición de los costes, si existe mercado para los bienes y servicios objeto de la medición, se acepta como coste de oportunidad el precio del mercado. Es interesante contemplar la idea de un sistema de mercado como un lugar donde los agentes interaccionan y producen flujos de intercambio de bienes y servicios, y de información. Podemos pensar que el mercado es un instrumento muy amplio que nos informa de las preferencias y las demandas de los diferentes agentes que lo integran, sobre todo si suponemos que los mercados son competitivos. Para los bienes y servicios sanitarios, normalmente no existe mercado (p. ej., los servicios hospitalarios tienen un carácter eminentemente público), o los precios en los mercados existentes están intervenidos administrativamente. Incluso cuando estos existen debemos tener en cuenta sus distintas particularidades; en concreto, la existencia o no de fallos de mercado, de bienes públicos, de monopolios y de externalidades, entre otros, para decidir si el precio es un buen indicador o no del coste social de oportunidad. – Costes indirectos. Son los que están relacionados con la situación laboral del paciente; su inclusión o no dentro de las evaluaciones económicas en el área de la salud ha sido, y continúa siendo, un tema de discusión que parece aún lejos de resolverse. Si nos atenemos a la definición de coste de oportunidad deberíamos ampliar el campo de acción de lo que se entiende por coste indirecto (pérdidas de producción y mortalidad prematura) y concluir que “todo el tiempo perdido, sea laboral o de ocio, debe identificarse e incluirse como parte del impacto de la intervención”. Sin embargo, cada día son más los trabajos empíricos que realizan estimaciones de los costes indirectos, ya que su inclusión es esencial a la hora de determinar el impacto de determinadas tecnologías en enfermedades crónicas como el sida, los tumores, el Alzheimer o las enfermedades mentales12,13. Hay 2 tipos de técnicas para cuantificar los costes indirectos: los modelos de capital humano y la valoración contingente. En los modelos de capital humano se cuantifica la pérdida potencial de productividad ocasionada por la reducción del tiempo de trabajo remunerado como consecuencia de una determinada enfermedad. Un problema que ocasiona este enfoque es que deja fuera de la cuantificación a los pacientes que no estén en el mercado laboral y no mide la pérdida de productividad debida a la reducción en el tiempo no remunerado del paciente. Por este motivo han aparecido 2 enfoques que intentan paliar la falta de equidad y las limitaciones del enfoque del capital humano: el método de los costes friccionales y el enfoque QALY o AVAC. En el enfoque QALY (AVAC), los únicos costes indirectos que deberían ser contabilizados son los derivados de la formación del sustituto en su puesto laboral y los costes directos no sanitarios que cuantifican el coste del tiempo y el transporte en los que incurre el sujeto para recibir atención sanitaria (desplazamiento, espera y duración del servicio). Para calcular los costes tenemos que considerar diferentes conceptos, como el coste incremental, que es el diferencial entre el coste de una enfermedad tratada con un medicamento o una tecnología en comparación con su alternativa terapéutica.

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Análisis coste-efectividad Se puede realizar un análisis coste-efectividad (ACE), en el que se comparan distintas alternativas terapéuticas que producen distintos efectos sobre la salud, medidas en sus unidades naturales, esto es, en unidades clínicas habituales. El coste-efectividad sería el cociente entre la diferencia de coste de un producto con un control y la diferencia en efectividad. Si un tratamiento produce una reducción del 50% y el control del 30%, y el coste de los tratamientos es de 15.000 y 10.000 euros, respectivamente, la diferencia de coste, 10.000 euros, dividido por 0,5 – 0,3 = 0,2 nos daría el coste-efectividad, es decir 10.000 euros, aunque en este caso lo importante es que el nuevo producto es más eficaz pero más caro. Este tipo de estudios es el más utilizado, pues es el más empleado por los clínicos y la industria farmacéutica, interesados en comparar la eficiencia de varios tratamientos alternativos y excluyentes para la misma tecnología. Su limitación es que no permite comparar tecnologías que se emplean en diferentes patologías, ya que las medidas de efectividad clínica no son las mismas. Por este motivo, las agencias de evaluación o los decisores emplean el análisis coste-utilidad (ACU). Análisis coste-utilidad Tanto en los ACE como en los ACU, la regla de decisión entre 2 alternativas es calcular la ratio coste-efectividad o utilidad incremental (ICER) entre la alternativa A y la alternativa B, que indica el desembolso en euros necesario que hay que realizar para conseguir una unidad adicional de efectividad o un QALY (AVAC), respectivamente: ICER = coste A – coste B / QALY A – QALY B Esta ratio es la que utilizan agencias como el National Institute for Health and Clinical Excellence (NICE) para decidir si financian o no un medicamento, en función del coste por QALY (AVAC) que se obtenga. El umbral de eficiencia está en los 30.000 euros por QALY (AVAC). Es decir, que para financiar un producto por encima de esa cantidad habría que demostrar una eficiencia superior a un QALY (AVAC). En el ejemplo anterior, si el nuevo tratamiento permite al paciente vivir 6 años más, pero con una CdV de solo 0,6, es decir, un aumento de 3,6, mientras el tratamiento control le da al paciente 4 años más con una CdV de 0,4, es decir, 1,6 adicional en CdV, el incremento de AVAC sería de 2 AVAC. Por tanto, un gasto incremental de 5.000 euros supondría un coste de 2.500 euros por AVAC. Como se ha comentado anteriormente, este tipo de análisis es el más empleado por las agencias de evaluación de tecnologías y por los decisores. Sin embargo, su empleo y sus recomendaciones están sujetos a la disponibilidad de pagar las cantidades calculadas por un AVAC por parte de los sistemas nacionales de salud, las empresas sanitarias o la sociedad. Para evitar esta discrecionalidad en cuanto a la diferente disponibilidad a pagar por un QALY se puede emplear el análisis coste-beneficio (ACB). Análisis coste-beneficio Se puede realizar también el ACB, en el que se miden los efectos sobre la salud en unidades monetarias. De esta forma, tanto los efectos sobre los recursos como los efectos sobre la salud se cuantifican en la misma unidad. En el ACB se pueden presentar los resultados como la mera diferencia entre los beneficios y los costes directos e indirectos (ACB = beneficios – costes) determinando el beneficio neto de llevar a cabo el proyecto. Otra posibilidad es realizar el cociente de los beneficios

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directos e indirectos entre los costes directos e indirectos (ACB = beneficios / costes). Por otra parte, también se pueden incorporar al análisis los costes y beneficios intangibles. En este caso, la regla de decisión es llevar a cabo la introducción de la tecnología, siempre y cuando sus beneficios valorados en unidades monetarias superen a sus costes. Estas diferencias de medida implican igualmente consideraciones y limitaciones diferentes. Resulta evidente que los análisis de minimización de costes (AMC) son los más restrictivos de los 4 tipos, porque solo sirven para evaluar tecnologías que tienen la misma efectividad. Por ejemplo, si queremos evaluar 2 medicamentos que son bioequivalentes, el único factor diferenciador serán los costes. El segundo tipo de estudios, los ACE, permite evaluar tecnologías con diferente efectividad; sin embargo, al tener que medir ambas tecnologías en la misma unidad clínica, solo pueden emplearse en el caso de evaluar tecnologías sustitutorias, es decir, que se aplican para la misma enfermedad. De hecho, los ACE son el tipo de estudios de evaluación económica más extendido, ya que son los más empleados para comparar fármacos. En los estudios de ACU hemos superado esa restricción, ya que al medir los resultados en términos de QALY o AVAC podemos comparar tratamientos diferentes utilizados en enfermedades distintas. Una limitación que tienen los ACE y los ACU es que en muchos casos sus resultados señalan tratamientos más efectivos pero igualmente más costosos. En estos casos, no existe un criterio explícito dentro de este tipo de análisis, ya que no está contemplado el valor que la sociedad o el decisor da a un QALY adicional o a una determinada mejoría clínica. Por ello, el análisis más completo, y a la vez el más complejo, es el ACB, en el que los resultados sobre la salud se expresan igualmente en términos monetarios, con lo que las restricciones de los 2 tipos de estudios anteriores desaparecen. Sin embargo, los problemas metodológicos y éticos de los ACB son mucho mayores, motivo por el que su aplicación es muy limitada en el campo sanitario y normalmente se suelen emplear en el campo de la salud pública o para evaluar medidas preventivas. La utilización de los diferentes análisis de evaluación económica está condicionada, por tanto, por el tipo de medida y, por consiguiente, su aplicación en los diferentes estratos del sistema de salud es distinta. A un nivel de microgestión se encontrarían los AMC y el ACE, mientras que a un nivel de mesogestión podríamos realizar un ACU, y en la macrogestión se debería emplear el ACB. Costes en la esclerosis múltiple Con todos estos datos tenemos posibilidades de valorar una posible técnica sanitaria y ver si compensa su utilización; en el caso de la EM está claro que los productos farmacéuticos son la clave del coste de la enfermedad. Para ello disponemos de una matriz de evaluación simple, en la que tenemos 4 cuadrantes que nos permiten aceptar o rechazar un medicamento, en comparación con la práctica previa. Si ponemos en abscisas la salud y en ordenadas el gasto (fig. 1) vemos que todos los productos que se sitúen en los cuadrantes IV, menos coste y mejor salud, deberán ser aceptados sin más análisis, mientras que los que supongan mayor coste y peor salud (cuadrante II) serán rechazados. En el cuadrante I tenemos los casos más frecuentes, es decir, las técnicas más caras, pero que suponen una mejor salud de los pacientes; en este caso es necesario precisar si la ganancia en salud compensa el mayor gasto en la enfermedad. Para calcular el beneficio de un producto dividimos la diferencia de los costes del producto valorado, o nuevo (Cn) con respecto al actual o antiguo (Ca), y lo dividimos por la diferencia de la efectividad de los 2 productos (En – Ea), con lo que calculamos la ratio costeefectividad incremental (RCEI).

+ coste Rechazado Dominado No hay discusión No se aplica

30.000 €/año

Aceptación

– salud

+ salud

Dominante No hay discusión Se aplica

– coste Figura 1. Coste de la esclerosis múltiple. Patrón I: mejor salud, mayor coste. Se estudia. Patrón II: peor salud, mayor coste. Se rechaza automáticamente. Patrón III: menor coste, peor salud. Se estudia. Patrón IV: menor coste, mejor salud. Se acepta automáticamente.

RCEI = Cn – Ca / En – Ea Si se trata de costes asumibles podemos aceptarlos siempre que el cociente sea positivo, los rechazaríamos si fuera negativo, pero hay gastos que el sistema puede tener dificultades para asumir y puede haber un límite que debe establecerse por los gestores políticos, que además deben valorar el coste-oportunidad, es decir, utilizar recursos en unas enfermedades que, lógicamente, no van a estar disponibles para otras. En este punto tenemos que valorar la relación entre el beneficio en salud y, si queremos comparar con otras enfermedades, tenemos que utilizar el coste-utilidad y, por tanto, la CdV, es decir los QALY o AVAC. Las escalas de CdV son muy fáciles de utilizar y nos permiten cuantificar la situación real de nuestros pacientes. Aunque existen muchas escalas, una de las más utilizadas y valiosas es la escala EQ-5D, que valora 5 diferentes ámbitos de la vida en 3 niveles (EQ5D-2L), aunque hay también una variante que valora 5 niveles (EQ5D-5L), pero esta es mucho menos utilizada. Aunque hay muchas escalas de CdV, sin duda la más utilizada en EM es la EQ5D-3L. La escala EQ5D-3L es muy sencilla y, esencialmente, consiste en 2 páginas. En la primera se valora la situación del paciente en 5 dimensiones (movilidad, cuidado personal, actividades cotidianas, dolor y depresión/ansiedad) con 3 posibles niveles de estado (sin problemas, algún problema o mayor afectación posible). La segunda página es una escala de 0 a 100 que valora la situación subjetiva del paciente y anota su percepción en un punto concreto. AVAC (QALY) es un concepto que nos permite comparar pacientes con diferentes enfermedades, ya que tiene en cuenta el grado de capacidad de disfrutar la vida y no solo la duración de la vida; así, 1 año de un paciente con una gran discapacidad y dolor tendría un porcentaje solo de ese año como valor válido, por ejemplo un 30%, por lo que su año ajustado por CdV valdrá solo 0,3, que sería menor que el de un paciente que viviese solo 6 meses pero con una salud perfecta del 100%, con lo que su AVAC (QALY) sería de 0,5. Medidas de la utilidad: matriz de Rosser-Kind y años de vida ajustados por calidad (tabla 1) La matriz de Rosser-Kind es uno de los instrumentos más utilizados. Se trata de una tabla de doble entrada formada por 2 dimensiones (tabla 1): una dimensión objetiva constituida por 8 niveles, que

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11

Tabla 1 Escala de calidad de vida (EQ-5D-3L) Niveles de incapacidad

Ausente

Leve

Moderado

Grave

1. Ausencia de incapacidad

1,000

0,995

0,990

0,967

2. Ligera incapacidad social

0,990

0,986

0,973

0,932

3. Incapacidad social grave y/o ligero deterioro del rendimiento laboral. Capacidad para realizar todas las tareas domésticas excepto las muy pesadas

0,980

0,972

0,956

0,912

4. Limitación muy grave en las posibilidades de elección de trabajo y en el rendimiento laboral. Las amas de casa y los ancianos son tan solo capaces de realizar tareas domésticas ligeras, pero son capaces de ir de compras

0,964

0,956

0,942

0,870

5. Incapacidad para conseguir un empleo remunerado. Incapacidad para proseguir cualquier tipo de educación. Ancianos confinados en su hogar, excepto raras salidas acompañadas y breves paseos, e incapaces de ir de compras. Amas de casa capaces tan solo de realizar unas pocas tareas sencillas

0,946

0,935

0,900

0,700

6. Confinamiento en silla o silla de ruedas, o bien incapacidad para desplazarse por la vivienda sin la ayuda de otra persona

0,875

0,845

0,680

0,000

0,677

0,564

0,000

–1,486

–1,028

na

na

na

7. Confinamiento en cama 8. Estado inconsciente na: no aplicable.

mide la discapacidad funcional, y otra dimensión subjetiva constituida por 4 niveles, que mide el dolor/sufrimiento de los pacientes. La matriz asigna a cada estado de salud un índice de utilidad de vida. El índice de utilidad de vida multiplicado por el tiempo en que el paciente permanece en ese estado de salud indica los AVAC. En pacientes con enfermedades crónicas muy discapacitantes y a veces dolorosas, los AVAC pueden ser negativos, es decir, peor que la muerte. La medida de la discapacidad, o bien de utilidad, como medida complementaria de la discapacidad, generada por las distintas enfermedades o estados de salud, es uno de los elementos necesarios para calcular los AVAC. Se basa en las preferencias o utilidades que los pacientes asignan a diferentes estados de salud. El ajuste de la matriz de Rosser-Kind es dinámico y, en enfermedades crónicas como la EM en general, hasta ahora progresivo, por lo que a medida que pasan los años se va a ir perdiendo cantidad de CdV. Costes en la esclerosis múltiple en España Los estudios de Kobelt sobre la EM en Europa son muy conocidos14-19. Esta autora ha estudiado el perfil económico de la enfermedad en sus distintas modalidades en diferentes países de Europa y en Estados Unidos. En uno de esos estudios, en que analiza los costes y la calidad de vida de los pacientes con EM en Europa, destaca que tras estudiar más de 13.000 pacientes en una muestra bastante amplia, entre el 33 y el 45% tiene una jubilación anticipada. Asimismo, establece que el consumo directo de asistencia sanitaria (hospitalización, consultas y fármacos) y de servicios indirectos (cuidados a domicilio y transporte) fue similar, pero el uso de cuidados informales es dependiente de la gravedad de la enfermedad, y todos los tipos de costes aumentan con el empeoramiento de la enfermedad. En Europa, el coste anual medio por paciente para 2005 lo estima en 18.000 euros para formas con EDSS < 4; en 36.500 euros para las formas moderadas de la enfermedad, con EDSS de entre 4 y 6,5, y se incrementa a 62.000 euros anuales en los casos de enfermedad grave, con EDSS > 7. El cálculo de las utilidades, similar en todos los países, se estima en 0,7 para pacientes con EDSS < 6,5, y en 0,45 para pacientes con EDSS de 6,5. Los costes intangibles se estiman en unos 13.000 euros por paciente. Con este tipo de aproximaciones hemos realizado un estudio de coste-utilidad en España, en concreto en la provincia de Sevilla, y hemos podido establecer el coste de los pacientes con EM según la discapacidad20. En la tabla 2 se comparan los datos de costes directos e indirectos de la EM según nivel de discapacidad y estudios realizados en España y en otros países.

Tabla 2 Comparación de los datos de costes directos e indirectos de la esclerosis múltiple según nivel de discapacidad y estudios realizados en España y en otros países País (autores)

Leve

Media

Grave

Alemania (Kobelt et al, 2000)

20.000

39.000

61.000

Canadá (Grima et al, 2000)21

14.831

32.272

59.483

Canadá (Karampampa et al, 2012)22

23.871

36.092

60.386

EE. UU. (Kobelt et al, 2006)

35.885

57.223

71.658

España (Kobelt et al, 2005)

19.702

41.346

65.693

España (Medina-Redondo et al, 2004)

11.771

29.438

41.289

España (Rubio-Terrés et al, 2003)23,*

1.803

19.833

31.854

Europa conjunto (Kobelt et al, 2006)

18.000

36.500

62.000

Italia (Amato et al, 2002)24

7.463

23.088

35.975

Polonia (Orlewska et al, 2005)25

6.572

9.362

11.078

Reino Unido (Kobelt et al, 2000)

20.000

38.000

41.500

Suecia (Heriksson et al, 2001)26

18.787

36.470

91.986

*No incluye gastos de tratamiento.

En el estudio de Kobelt et al de 2006 realizado en España, el 18% del gasto de tratamiento de la EM estaba dedicado a los fármacos modificadores de la enfermedad. Los costes directos no sanitarios e indirectos representaban la mitad de los gastos de la EM y el 30% corresponde a gastos informales, que son los que sostiene la familia del propio paciente. Este porcentaje es mucho menor en países como Países Bajos, Alemania y Suecia, que tienen solo un 10% de gasto en este apartado. En España, según los datos epidemiológicos disponibles, puede haber una prevalencia de entre 60 y 120 pacientes por 100.000 habitantes, aunque puede variar según las zonas, y va incrementándose a medida que pasan los años. Si admitimos que en este momento podemos tener alrededor de 100 enfermos de EM por 100.000 habitantes, tenemos una cifra de unos 40.000 pacientes. Suponiendo que el coste por paciente en España es de 30.000 euros, según los datos disponibles, el coste total por año es, por tanto, de unos 1.200 millones de euros. El precio por paciente tratado, aunque parece que se está incrementando en los últimos años por el mayor coste de los tratamientos de segunda línea, es de alrededor de 10.000 euros. En este momento, aproximadamente la mitad de los pacientes de EM están siendo tratados, por lo que se gastó en tratamientos modificadores de la EM 200 millones de euros, lo que supone un porcen-

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G. Izquierdo Ayuso / Med Clin (Barc). 2014;143(Supl 3):7-12

taje del 17%, que es casi idéntico al que señalaban Kobelt et al en su estudio realizado en España en el año 2006. En el año 2005 se publicó un estudio de modelos matemáticos predictivos27, que calculaban la evolución del gasto global en relación con la utilización de los interferones beta y predecían una compensación al cabo de 5 años del exceso de coste que suponía su utilización. El modelo asumía que la eficacia se mantenía en los años siguientes. La introducción de productos aún más efectivos y eficaces y, probablemente, más eficientes puede estar influyendo en mantener el porcentaje de gasto relativo, y es probable que en los próximos años la reducción del impacto de los tratamientos sea aún menor, siempre que los utilicemos correctamente. En este trabajo no tuvimos en cuenta los datos del absentismo laboral que ocasiona la EM. En un estudio de Ivanova et al28 se señala que el absentismo laboral supone un gasto casi 10 veces mayor en pacientes con EM (3.868 dólares estadounidenses) que en el resto de la población (414 dólares estadounidenses; p < 0,0001); estos datos aumentarían el coste de la EM y, a partir de ahora, habrá que tenerlos en cuenta en los estudios. Por tanto, el aumento del coste de la EM no se basa en un mayor gasto en los tratamientos, sino en un aumento de la incidencia y, sobre todo, la prevalencia de la enfermedad, y es imprescindible no olvidar que en los últimos años no ha hecho más que incrementarse el porcentaje de pacientes que tienen indicación de tratamiento. Conclusiones A pesar de que se trata de una evaluación difícil, hoy en día tenemos herramientas que nos permiten calcular la repercusión sociosanitaria de la EM y hacer evaluaciones económicas del impacto de los tratamientos. Los datos disponibles en este momento confirman la enorme repercusión de la EM en el gasto sanitario en España, al menos 1.200 millones de euros al año, que va a tener que ir incrementándose al aumentar el número de pacientes que tienen indicación de tratamiento y por el mayor precio de los tratamientos utilizados. El impacto relativo de los tratamientos en el gasto global, alrededor del 18%, no parece haber aumentado en los últimos 10 años, lo que puede estar en relación con una buena eficiencia en su administración. Conflicto de intereses El autor ha recibido ayudas para la investigación y honorarios como consultor de los siguientes laboratorios: Merck, Bayer, Almirall, Genzyme, Biogen-Idec, TEVA, Roche y Novartis. Bibliografía 1. Pugliatti M, Rosati G, Carton H, Riise T, Drulovic J, Vécsei L, et al. The epidemiology of multiple sclerosis in Europe. Eur J Neurol. 2006;13:700-22. 2. Sellner J, Kraus J, Awad A, Milo R, Hemmer B, Stuve O. The increasing incidence and prevalence of female multiple sclerosis--a critical analysis of potential environmental factors. Autoimmunity reviews 2011;10:495-502.

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