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Le rôle dévolu aux centres de référence dans le plan national maladies rares
Réanimation 16 (2007) 334–336
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MISE AU POINT
Le rôle dévolu aux centres de référence dans le plan national maladies rares The role of refering centers in the national plan on orphan diseases G. Huart1 Bureau des dispositifs nationaux et centralisés de l’offre de soins (O4), direction de l’hospitalisation et de l’organisation des soins (bureau 4), ministère de la Santé de la Jeunesse et des Sports, France Disponible sur internet le 12 juin 2007
MOTS CLÉS Centre de référence ; Filière de soin ; Information ; Formation continue
KEYWORDS Refering centers; Managing centers; Information; Continuing medical education
Résumé Le plan national maladies rares vise à assurer l’équité pour l’accès au diagnostic, au traitement et à la prise en charge et décline dix axes stratégiques parmi lesquels l’amélioration de l’accès aux soins et de la qualité de la prise en charge. Cette mise au point décrit le plan en détail et apporte une source d’information potentielle pour les réanimateurs.
© 2007 Société de réanimation de langue française. Publié par Elsevier Masson SAS. Tous droits réservés.
Abstract The national plan on orphan diseases has been elaborated to improve access to care (diagnosis and treatments) in rare diseases. It includes 10 strategic axes including improvement of access to care, effectiveness of the global management and communication with patients. This review highlights these axes and offer potentially relevant information for intensivists.
© 2007 Société de réanimation de langue française. Publié par Elsevier Masson SAS. Tous droits réservés.
La loi de santé publique du 9 août 2004 a lancé cinq plans nationaux de santé publique parmi lesquels le Plan national maladies rares, présenté par Philippe Douste-Blazy, alors
Adresse e-mail : [email protected] (G. Huart). Directeur d’hôpital, chargé de mission sur l’organisation des soins pour les personnes atteintes d’une maladie rare. 1
ministre de la Santé et de la Protection sociale, le 20 novembre 2004. Ce plan vise à assurer l’équité pour l’accès au diagnostic, au traitement et à la prise en charge et décline dix axes stratégiques parmi lesquels l’amélioration de l’accès aux soins et de la qualité de la prise en charge. Les objectifs à atteindre sur la période 2005–2008, en ce qui concerne la direction de l’hospitalisation et de l’organisation des soins, sont doubles et intrinsèquement liés. Il s’agit, en effet, de mettre en place les centres de réfé-
1624-0693/$ - see front matter © 2007 Société de réanimation de langue française. Publié par Elsevier Masson SAS. Tous droits réservés. doi:10.1016/j.reaurg.2007.05.016
Le rôle dévolu aux centres de référence dans le plan national maladies rares
rence maladies rares et de structurer, à partir de ces centres, une organisation des soins permettant aux patients de bénéficier d’une prise en charge au plus près de leurs besoins.
Définition et mission des centres de référence Un centre de référence est un ensemble de compétences pluridisciplinaires hospitalières organisées autour d’équipes médicales hautement spécialisées reconnues à travers un label ministériel sur la base d’un cahier des charges et d’un engagement sur un plan d’actions étalées sur cinq ans. Il assure, à la fois, un rôle d’expertise pour une maladie ou un groupe de maladies rares et un rôle de recours, qui lui permet, du fait de la rareté de la pathologie prise en charge et du faible nombre des équipes spécialistes dans le domaine, d’exercer une attraction (interrégionale, nationale ou internationale, en particulier européenne) au-delà du territoire de santé de son lieu d’implantation. Les centres de référence ont cinq missions : ● assurer au malade et à ses proches une prise en charge globale et cohérente : ○ en améliorant l’accès au diagnostic de la maladie rare et l’accompagnement de l’annonce du diagnostic ; ○ en définissant et en réévaluant régulièrement la stratégie de prise en charge et le suivi pluridisciplinaire des patients dans le cadre d’une filière de soins organisée et cohérente ; ○ en veillant à l’information et à la formation des malades et de leur entourage ; ● améliorer la prise en charge de proximité en lien avec les établissements et professionnels de santé : ○ en identifiant des correspondants hospitaliers et acteurs de proximité qui permettent d’assurer un suivi du malade au plus près de son domicile ; ○ en organisant une filière de soins ; ○ en formant et en informant les professionnels de santé non spécialistes sur les maladies rares ; ● participer à l’amélioration des connaissances et des pratiques professionnelles dans le domaine des maladies rares : ○ en participant à la surveillance épidémiologique de la maladie ; ○ en réalisant des recherches et essais thérapeutiques ; ○ en assurant la diffusion (indications et prescriptions) et le suivi des thérapeutiques et dispositifs orphelins ; ○ en mettant en place des bonnes pratiques professionnelles concernant la ou les pathologies, en liaison avec les équipes nationales et internationales en particulier européennes ; ● développer les outils de la coordination entre les différentes structures et acteurs prenant en charge la même pathologie ou groupe de pathologies ; ● apporter aux autorités administratives les connaissances essentielles pour évaluer et piloter la politique sanitaire dans le domaine des maladies rares et être l’inter-
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locuteur des associations de malades pour œuvrer à l’amélioration de la prise en charge et de la qualité de vie du malade et de ses proches.
Choix du comité national consultatif de labellisation Le ministre chargé de la Santé procède par arrêté à la labellisation des centres de référence suite aux appels à projets dont le quatrième et dernier vient d’être clos. Il prend pour cela l’avis du Comité national consultatif de labellisation (CNCL). Les choix du CNCL sont conduits par la recherche de l’excellence. Chaque dossier de candidature bénéficie pour cela d’une double expertise, l’une menée par un expert spécialiste des maladies rares et l’autre par un expert non spécialiste (médecin inspecteur de santé publique, directeur d’hôpital ou directeur des soins) puis le dossier est rapporté par l’une des sept personnalités qualifiées qui siègent au CNCL. Tout candidat à la coordination d’un centre de référence doit justifier, à la fois, d’une solide équipe médicale et paramédicale mais également d’un plateau technique de pointe et d’un ensemble de correspondants dans les établissements de santé répartis sur le territoire national. Il doit également s’être investi dans le champ de la recherche clinique sur la ou les maladies pour lesquelles il demande à être labellisé. Les publications et participations à des congrès internationaux constituent un critère de qualité parmi les plus importants. Enfin, le travail au quotidien avec les associations de patients est particulièrement considéré. Les malades sont représentés au sein du CNCL par l’Alliance maladies rares, la Fédération des maladies orphelines, Eurordis et l’Association française contre les myopathies. À ce jour, 132 centres de référence ont été labellisés sur l’ensemble du territoire national, dont plus de la moitié à l’Assistance publique-Hôpitaux de Paris. La vocation d’un centre de référence n’est pas la proximité et la répartition géographique des centres le démontre. Cependant, il peut être observé que les centres de référence qui concentrent le plus grand nombre de pathologies dans un même groupe de maladies rares ont été labellisés avec une logique d’accès aux soins. La circulaire DHOS/O4 no 2006-97 du 6 mars 2006 relative aux schémas interrégionaux d’organisation sanitaire2 rappelle que les schémas interrégionaux d’organisation sanitaire (SIOS) ont pour vocation de mettre en place une organisation des soins adaptée à des activités hautement spécialisées en favorisant la coordination des moyens des régions. Cette nouvelle organisation a pour objectif de mieux répondre aux besoins de soins en assurant une synergie des compétences tout en conservant une bonne accessibilité de la population à l’offre de soins dans les domaines 2 Prise en application du décret no 2006-73 du 24 janvier 2006 relatif aux activités de soins faisant l’objet d’un schéma interrégional d’organisation sanitaire prévu à l’article L. 6121-4 du code de la santé publique.
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concernés (chirurgie cardiaque, traitement des grands brûlés, neurochirurgie et activités interventionnelles par voie endovasculaire en neuroradiologie, greffes d’organes et greffes de cellules hématopoïétiques). Le label maladies rares ne relève pas du régime des autorisations comme les activités de soins exposées ci avant. Toutefois, la répartition des lieux de prise en charge des groupes de maladies rares les plus importants répond à un même souci de répartition territoriale que les activités hautement spécialisées. Depuis 2004, le CNCL a ainsi rendu plusieurs avis suivis par le ministre visant à implanter des centres de référence des anomalies du développement et des syndromes malformatifs sur l’ensemble du territoire. Chacun répond aux exigences d’excellence propres aux centres de référence. Ils sont à ce jour huit et chaque interrégion en compte un. Des rencontres visant à organiser leur coopération en matière de publications des protocoles de diagnostic et de soins ont eu lieu en début d’année. Ces centres concentrent, dans le groupe anomalies du développement embryonnaire d’origine génétique, près de 3000 maladies rares et concentrent une file active de 50 000 patients. Un autre exemple est celui des maladies neuromusculaires avec, à ce jour, dix centres de référence pour 30 000 patients répartis dans les interrégions métropolitaines et ultramarines. Concernant l’outre-mer, le CNCL a proposé, au ministre de labelliser trois centres de référence, l’un sur la drépanocytose en Guadeloupe, les deux autres sur les maladies neuromusculaires en Martinique et à la Réunion. Si le contexte domien ne permet pas à ces équipes de concentrer les mêmes plateaux techniques et humains qu’un centre hospitalier universitaire de Paris ou de Lyon, il était cependant nécessaire d’assurer une réponse de proximité aux besoins spécifiques en matière de santé publique des populations ultramarines. L’épidémiologie de la drépanocytose et les myopathies spécifiques (calpaïnopathies) impliquaient, en effet, l’implantation de ces deux centres de référence. Ils auront vocation à travailler en lien avec les autres centres de référence labellisés en métropole sur les mêmes pathologies et groupes de pathologies.
G. Huart
Centre de référence, tête de pont d’une filière de soins Les centres de référence labellisés n’ont pas vocation à prendre en charge tous les malades atteints de maladies rares. L’une des missions qui leur est assignée consiste à organiser progressivement le maillage territorial avec des structures déjà existantes de prise en charge qui sont identifiées sous le nom de centres de compétences. Ces centres de compétences travailleront avec les centres de référence labellisés, notamment pour orienter les malades dont le diagnostic est particulièrement complexe, mais également pour assurer dans certains cas le suivi de la prise en charge des patients. La circulaire relative à la structuration de la filière de soins pour les patients atteints d’une maladie rare et créant les centres de compétences a été signée le 13 avril dernier. Ainsi, le Plan national maladies rares prévoit la structuration et la gradation de l’offre de soins pour les patients atteints d’une maladie rare sur deux niveaux : ● un niveau d’expertise et de recours, le plus souvent national ou interrégional, constitué par les centres de référence labellisés qui ont vocation à coordonner la définition des référentiels et des protocoles thérapeutiques, la surveillance épidémiologique et la coordination des activités de recherche ; ● un niveau de prise en charge le plus souvent régional, avec les centres de compétences qui établissent le diagnostic des maladies rares, mettent en œuvre la thérapeutique lorsqu’elle est disponible et organisent la prise en charge du patient en lien avec les centres de référence labellisés et les acteurs et structures sanitaires et médicosociales de proximité.
L’exigence d’excellence des patients dans le diagnostic et la prise en charge de leurs maladies sont au fondement de cette structuration. L’étape suivante sera, à partir de la fin d’année 2007, l’autoévaluation des premiers centres labellisés en 2004 sur le fondement du référentiel de la Haute Autorité de santé.
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j o u r n a l h o m e p a g e : h t t p : / / f r a n c e . e l s e v i e r. c o m / d i r e c t / R E A U R G /
MISE AU POINT
Le rôle dévolu aux centres de référence dans le plan national maladies rares The role of refering centers in the national plan on orphan diseases G. Huart1 Bureau des dispositifs nationaux et centralisés de l’offre de soins (O4), direction de l’hospitalisation et de l’organisation des soins (bureau 4), ministère de la Santé de la Jeunesse et des Sports, France Disponible sur internet le 12 juin 2007
MOTS CLÉS Centre de référence ; Filière de soin ; Information ; Formation continue
KEYWORDS Refering centers; Managing centers; Information; Continuing medical education
Résumé Le plan national maladies rares vise à assurer l’équité pour l’accès au diagnostic, au traitement et à la prise en charge et décline dix axes stratégiques parmi lesquels l’amélioration de l’accès aux soins et de la qualité de la prise en charge. Cette mise au point décrit le plan en détail et apporte une source d’information potentielle pour les réanimateurs.
© 2007 Société de réanimation de langue française. Publié par Elsevier Masson SAS. Tous droits réservés.
Abstract The national plan on orphan diseases has been elaborated to improve access to care (diagnosis and treatments) in rare diseases. It includes 10 strategic axes including improvement of access to care, effectiveness of the global management and communication with patients. This review highlights these axes and offer potentially relevant information for intensivists.
© 2007 Société de réanimation de langue française. Publié par Elsevier Masson SAS. Tous droits réservés.
La loi de santé publique du 9 août 2004 a lancé cinq plans nationaux de santé publique parmi lesquels le Plan national maladies rares, présenté par Philippe Douste-Blazy, alors
Adresse e-mail : [email protected] (G. Huart). Directeur d’hôpital, chargé de mission sur l’organisation des soins pour les personnes atteintes d’une maladie rare. 1
ministre de la Santé et de la Protection sociale, le 20 novembre 2004. Ce plan vise à assurer l’équité pour l’accès au diagnostic, au traitement et à la prise en charge et décline dix axes stratégiques parmi lesquels l’amélioration de l’accès aux soins et de la qualité de la prise en charge. Les objectifs à atteindre sur la période 2005–2008, en ce qui concerne la direction de l’hospitalisation et de l’organisation des soins, sont doubles et intrinsèquement liés. Il s’agit, en effet, de mettre en place les centres de réfé-
1624-0693/$ - see front matter © 2007 Société de réanimation de langue française. Publié par Elsevier Masson SAS. Tous droits réservés. doi:10.1016/j.reaurg.2007.05.016
Le rôle dévolu aux centres de référence dans le plan national maladies rares
rence maladies rares et de structurer, à partir de ces centres, une organisation des soins permettant aux patients de bénéficier d’une prise en charge au plus près de leurs besoins.
Définition et mission des centres de référence Un centre de référence est un ensemble de compétences pluridisciplinaires hospitalières organisées autour d’équipes médicales hautement spécialisées reconnues à travers un label ministériel sur la base d’un cahier des charges et d’un engagement sur un plan d’actions étalées sur cinq ans. Il assure, à la fois, un rôle d’expertise pour une maladie ou un groupe de maladies rares et un rôle de recours, qui lui permet, du fait de la rareté de la pathologie prise en charge et du faible nombre des équipes spécialistes dans le domaine, d’exercer une attraction (interrégionale, nationale ou internationale, en particulier européenne) au-delà du territoire de santé de son lieu d’implantation. Les centres de référence ont cinq missions : ● assurer au malade et à ses proches une prise en charge globale et cohérente : ○ en améliorant l’accès au diagnostic de la maladie rare et l’accompagnement de l’annonce du diagnostic ; ○ en définissant et en réévaluant régulièrement la stratégie de prise en charge et le suivi pluridisciplinaire des patients dans le cadre d’une filière de soins organisée et cohérente ; ○ en veillant à l’information et à la formation des malades et de leur entourage ; ● améliorer la prise en charge de proximité en lien avec les établissements et professionnels de santé : ○ en identifiant des correspondants hospitaliers et acteurs de proximité qui permettent d’assurer un suivi du malade au plus près de son domicile ; ○ en organisant une filière de soins ; ○ en formant et en informant les professionnels de santé non spécialistes sur les maladies rares ; ● participer à l’amélioration des connaissances et des pratiques professionnelles dans le domaine des maladies rares : ○ en participant à la surveillance épidémiologique de la maladie ; ○ en réalisant des recherches et essais thérapeutiques ; ○ en assurant la diffusion (indications et prescriptions) et le suivi des thérapeutiques et dispositifs orphelins ; ○ en mettant en place des bonnes pratiques professionnelles concernant la ou les pathologies, en liaison avec les équipes nationales et internationales en particulier européennes ; ● développer les outils de la coordination entre les différentes structures et acteurs prenant en charge la même pathologie ou groupe de pathologies ; ● apporter aux autorités administratives les connaissances essentielles pour évaluer et piloter la politique sanitaire dans le domaine des maladies rares et être l’inter-
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locuteur des associations de malades pour œuvrer à l’amélioration de la prise en charge et de la qualité de vie du malade et de ses proches.
Choix du comité national consultatif de labellisation Le ministre chargé de la Santé procède par arrêté à la labellisation des centres de référence suite aux appels à projets dont le quatrième et dernier vient d’être clos. Il prend pour cela l’avis du Comité national consultatif de labellisation (CNCL). Les choix du CNCL sont conduits par la recherche de l’excellence. Chaque dossier de candidature bénéficie pour cela d’une double expertise, l’une menée par un expert spécialiste des maladies rares et l’autre par un expert non spécialiste (médecin inspecteur de santé publique, directeur d’hôpital ou directeur des soins) puis le dossier est rapporté par l’une des sept personnalités qualifiées qui siègent au CNCL. Tout candidat à la coordination d’un centre de référence doit justifier, à la fois, d’une solide équipe médicale et paramédicale mais également d’un plateau technique de pointe et d’un ensemble de correspondants dans les établissements de santé répartis sur le territoire national. Il doit également s’être investi dans le champ de la recherche clinique sur la ou les maladies pour lesquelles il demande à être labellisé. Les publications et participations à des congrès internationaux constituent un critère de qualité parmi les plus importants. Enfin, le travail au quotidien avec les associations de patients est particulièrement considéré. Les malades sont représentés au sein du CNCL par l’Alliance maladies rares, la Fédération des maladies orphelines, Eurordis et l’Association française contre les myopathies. À ce jour, 132 centres de référence ont été labellisés sur l’ensemble du territoire national, dont plus de la moitié à l’Assistance publique-Hôpitaux de Paris. La vocation d’un centre de référence n’est pas la proximité et la répartition géographique des centres le démontre. Cependant, il peut être observé que les centres de référence qui concentrent le plus grand nombre de pathologies dans un même groupe de maladies rares ont été labellisés avec une logique d’accès aux soins. La circulaire DHOS/O4 no 2006-97 du 6 mars 2006 relative aux schémas interrégionaux d’organisation sanitaire2 rappelle que les schémas interrégionaux d’organisation sanitaire (SIOS) ont pour vocation de mettre en place une organisation des soins adaptée à des activités hautement spécialisées en favorisant la coordination des moyens des régions. Cette nouvelle organisation a pour objectif de mieux répondre aux besoins de soins en assurant une synergie des compétences tout en conservant une bonne accessibilité de la population à l’offre de soins dans les domaines 2 Prise en application du décret no 2006-73 du 24 janvier 2006 relatif aux activités de soins faisant l’objet d’un schéma interrégional d’organisation sanitaire prévu à l’article L. 6121-4 du code de la santé publique.
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concernés (chirurgie cardiaque, traitement des grands brûlés, neurochirurgie et activités interventionnelles par voie endovasculaire en neuroradiologie, greffes d’organes et greffes de cellules hématopoïétiques). Le label maladies rares ne relève pas du régime des autorisations comme les activités de soins exposées ci avant. Toutefois, la répartition des lieux de prise en charge des groupes de maladies rares les plus importants répond à un même souci de répartition territoriale que les activités hautement spécialisées. Depuis 2004, le CNCL a ainsi rendu plusieurs avis suivis par le ministre visant à implanter des centres de référence des anomalies du développement et des syndromes malformatifs sur l’ensemble du territoire. Chacun répond aux exigences d’excellence propres aux centres de référence. Ils sont à ce jour huit et chaque interrégion en compte un. Des rencontres visant à organiser leur coopération en matière de publications des protocoles de diagnostic et de soins ont eu lieu en début d’année. Ces centres concentrent, dans le groupe anomalies du développement embryonnaire d’origine génétique, près de 3000 maladies rares et concentrent une file active de 50 000 patients. Un autre exemple est celui des maladies neuromusculaires avec, à ce jour, dix centres de référence pour 30 000 patients répartis dans les interrégions métropolitaines et ultramarines. Concernant l’outre-mer, le CNCL a proposé, au ministre de labelliser trois centres de référence, l’un sur la drépanocytose en Guadeloupe, les deux autres sur les maladies neuromusculaires en Martinique et à la Réunion. Si le contexte domien ne permet pas à ces équipes de concentrer les mêmes plateaux techniques et humains qu’un centre hospitalier universitaire de Paris ou de Lyon, il était cependant nécessaire d’assurer une réponse de proximité aux besoins spécifiques en matière de santé publique des populations ultramarines. L’épidémiologie de la drépanocytose et les myopathies spécifiques (calpaïnopathies) impliquaient, en effet, l’implantation de ces deux centres de référence. Ils auront vocation à travailler en lien avec les autres centres de référence labellisés en métropole sur les mêmes pathologies et groupes de pathologies.
G. Huart
Centre de référence, tête de pont d’une filière de soins Les centres de référence labellisés n’ont pas vocation à prendre en charge tous les malades atteints de maladies rares. L’une des missions qui leur est assignée consiste à organiser progressivement le maillage territorial avec des structures déjà existantes de prise en charge qui sont identifiées sous le nom de centres de compétences. Ces centres de compétences travailleront avec les centres de référence labellisés, notamment pour orienter les malades dont le diagnostic est particulièrement complexe, mais également pour assurer dans certains cas le suivi de la prise en charge des patients. La circulaire relative à la structuration de la filière de soins pour les patients atteints d’une maladie rare et créant les centres de compétences a été signée le 13 avril dernier. Ainsi, le Plan national maladies rares prévoit la structuration et la gradation de l’offre de soins pour les patients atteints d’une maladie rare sur deux niveaux : ● un niveau d’expertise et de recours, le plus souvent national ou interrégional, constitué par les centres de référence labellisés qui ont vocation à coordonner la définition des référentiels et des protocoles thérapeutiques, la surveillance épidémiologique et la coordination des activités de recherche ; ● un niveau de prise en charge le plus souvent régional, avec les centres de compétences qui établissent le diagnostic des maladies rares, mettent en œuvre la thérapeutique lorsqu’elle est disponible et organisent la prise en charge du patient en lien avec les centres de référence labellisés et les acteurs et structures sanitaires et médicosociales de proximité.
L’exigence d’excellence des patients dans le diagnostic et la prise en charge de leurs maladies sont au fondement de cette structuration. L’étape suivante sera, à partir de la fin d’année 2007, l’autoévaluation des premiers centres labellisés en 2004 sur le fondement du référentiel de la Haute Autorité de santé.