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Problèmes des petites séries : quelles pistes d’amélioration ?
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Ateliers
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paraît indispensable de se placer dans un contexte européen, voire international. Le recensement de tests et des besoins est réalisé et s’améliore d’année en année, grâce aux bilans transmis par les laboratoires hospitaliers aux autorités sanitaires, aux réseaux de laboratoires qui réalisent ces tests diagnostiques soutenus par la Direction de l’hospitalisation et de l’organisation des soins (DHOS), aux associations de patients et à Orphanet qui communique beaucoup sur l’offre de tests. L’essentiel de l’atelier a été consacré à cette première question. C’est pourquoi j’en ai fait une restitution plus détaillée. Ensuite, nous avons discuté des enjeux liés à la réforme de la biologie médicale, avec la loi HPST. Ce sujet nous a amenés à évoquer un certain nombre de difficultés qui se présentent lorsqu’on réalise un diagnostic de maladie rare. Celles-ci portent notamment sur l’accréditation, le financement des actes, la nomenclature, la facturation, etc. Des participants ont rappelé que certains actes hors nomenclature étaient directement facturés aux patients pour financer les tests diagnostiques. Cette pratique nous pose beaucoup de difficultés, car au niveau 2 d’analyse, on engage des opérations complexes et coûteuses qui nous semblent difficilement finançables par facturation directe. Il faudrait donc disposer d’un autre système. Par ailleurs, nous avons très rapidement abordé le problème de démographie et de formation des biologistes et des médecins. La structuration de l’offre de tests en France, l’information sur les filières de soins dans les maladies rares est apparue comme un sujet essentiel. Les questions soulevées par l’assemblée ont révélé une confusion totale entre le Centre de Référence clinique et le laboratoire qui réalise des analyses à la demande du Centre de Référence, du Centre de Compétence ou d’autres centres. S’il peut exister un historique commun entre le laboratoire et les centres cliniques, on constate généralement que ces divers organismes sont implantés dans des villes différentes. Leur fonctionnement est donc distinct. Un autre problème d’information porte sur la filière de soins. Ce point a été soulevé par une représentante d’une association qui s’interrogeait sur la capacité de son médecin généraliste ou de son pédiatre à trouver le bon interlocuteur capable de réaliser les tests adaptés. Une solution consisterait sans doute à mieux faire connaître Orphanet, qui est sous-utilisé. En outre, il serait judicieux que le corps médical se forme davantage pour mieux connaître les filières de soins, et pouvoir ainsi orienter leurs patients avec précision et efficacité. Des échanges ont porté sur la nécessité de sortir du niveau national pour aller au niveau européen, voire au-delà, et d’organiser l’offre des tests au niveau européen. Concernant les évolutions technologiques, a été mentionnée la notion de tests très rapides à réaliser en tube unique, utilisant de nouvelles approches technologiques. A alors été soulignée, la nécessité de recourir à des aides à l’interprétation, notamment sous forme de logiciels, pour faciliter la mise en oeuvre d’une médecine personnalisée.
Dans une perspective futuriste, la notion de tests de dépistage à très bas coût – éventuellement réalisable par le patient lui-même – a été évoquée. Franck Molina nous a expliqué que cette direction suscitait l’intérêt de nombreux industriels. Ces tests, sans doute peu intéressants en termes de diagnostic, seraient performants en termes de dépistage. En fin d’atelier, un certain nombre de messages clés ont été adressés au secteur pour mieux servir les malades à un coût acceptable. La notion de coût acceptable ne peut s’appliquer qu’aux analyses de niveau 1, car on ne connaît pas a priori le coût d’une analyse de niveau 2. Dans ce contexte, un nouveau système – autre qu’économique (T2A, facturation à l’acte) – devra donc être mis en place. En outre une évaluation doit être menée pour montrer l’impact médico-socio-économique positif des tests (prévention) et dégager les fonds nécessaires à pérenniser une activité, qui n’est quasiment pas prise en charge. Pour aboutir à ce type de diagnostic (niveau 2), on fonctionne souvent selon un mode « recherche ». Intervention de René Thomas Il est certain que les entreprises du médicament vont de plus en plus se devoir se lier aux entreprises qui mettent au point les tests, car les traitements de demain seront spécifiquement adressés à des patients présentant un certain type de mutation. Conflits d’intérêts : aucun. Philippe Khau Van Kien1 1 Laboratoire de génétique moléculaire, hôpital Arnaudde-Villeneuve, CHU de Montpellier, 34000 Montpellier, France
Correspondance : Philippe Khau Van Kien, Laboratoire de génétique moléculaire, UFR médecine site Nord UPM/IURC, CHU de Montpellier, 640, avenue du Doyen-GastonGiraud, 34295 Montpellier cedex 5, France. [email protected] Disponible sur internet le : 29 mars 2010
ß 2010 Elsevier Masson SAS. Tous droits réservés. doi: 10.1016/j.lpm.2010.02.022
Problèmes des petites séries : quelles pistes d’amélioration ?§ Small series’s problems: Which tracks of improvement? Les problèmes des petites séries concernent à la fois les médicaments et les dispositifs médicaux – notamment de
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La restitution de l’atelier était animée par René THOMAS (Genzyme). Co-animait également l’atelier : Jean-Hugues Trouvin (Pharmacie centrale AP–HP).
tome 39 > n85S > mai 2010
tome 39 > n85S > mai 2010
label de qualité spécifique à ces séries paraît nécessaire, et pourrait, par exemple, donner lieu à la rédaction d’une 17e annexe des BPF. Lorsque le sujet des dérogations et des adaptations a été abordé, les associations de patients ont fait savoir qu’elles ne voulaient pas de label spécifique officialisant une sousqualité. Il est clair que l’adaptation de la qualité doit aboutir à une optimisation des produits orphelins, et non à une moindre qualité. Conflits d’intérêts : aucun. Jean-Pascal Conduzorgues CRID PHARMA SAS, 17, parc des Vautes, 34980 Saint-Gély-duFesc, France Correspondance : Jean-Pascal Conduzorgues, CRID PHARMA SAS, 17, parc des Vautes, 34980 Saint-Gélydu-Fesc, France. [email protected] Disponible sur internet le : 14 avril 2010
ß 2010 Publié par Elsevier Masson SAS. doi: 10.1016/j.lpm.2010.02.026
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classes II et III. Des règles de qualité comparables s’appliquent donc aux produits de santé en général. Le coût inévitable de la fabrication des petites séries est notamment lié aux matières premières, aux infrastructures de production et à la nécessaire adaptabilité de ces dernières. La réglementation est indispensable pour maintenir un niveau de qualité suffisant, mais elle paraît peu adaptée aux problématiques des petites séries. Les pistes d’amélioration évoquées lors de l’atelier ont moins porté sur le développement que sur la fabrication. Une des participantes a suggéré d’inventer un nouveau modèle de management de la qualité des petites séries, s’appuyant sur la création de plates-formes communes. Aussi intéressante soit-elle, cette idée sera difficile à mettre en oeuvre. Concernant l’état des lieux sur le management de la qualité, il paraît judicieux de profiter des guidelines ICH Q9 et Q10 sur l’analyse des risques en matière de management de la qualité pour faire évoluer la notion de qualité sur les petites séries. En outre, il faudrait sans doute suggérer aux autorités, par le biais de l’EMEA ou par des discussions nationales pour commencer, de créer une annexe spécifique des bonnes pratiques de fabrication pour les petites séries. De plus, la création d’un
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Maladies rares et orphelines
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paraît indispensable de se placer dans un contexte européen, voire international. Le recensement de tests et des besoins est réalisé et s’améliore d’année en année, grâce aux bilans transmis par les laboratoires hospitaliers aux autorités sanitaires, aux réseaux de laboratoires qui réalisent ces tests diagnostiques soutenus par la Direction de l’hospitalisation et de l’organisation des soins (DHOS), aux associations de patients et à Orphanet qui communique beaucoup sur l’offre de tests. L’essentiel de l’atelier a été consacré à cette première question. C’est pourquoi j’en ai fait une restitution plus détaillée. Ensuite, nous avons discuté des enjeux liés à la réforme de la biologie médicale, avec la loi HPST. Ce sujet nous a amenés à évoquer un certain nombre de difficultés qui se présentent lorsqu’on réalise un diagnostic de maladie rare. Celles-ci portent notamment sur l’accréditation, le financement des actes, la nomenclature, la facturation, etc. Des participants ont rappelé que certains actes hors nomenclature étaient directement facturés aux patients pour financer les tests diagnostiques. Cette pratique nous pose beaucoup de difficultés, car au niveau 2 d’analyse, on engage des opérations complexes et coûteuses qui nous semblent difficilement finançables par facturation directe. Il faudrait donc disposer d’un autre système. Par ailleurs, nous avons très rapidement abordé le problème de démographie et de formation des biologistes et des médecins. La structuration de l’offre de tests en France, l’information sur les filières de soins dans les maladies rares est apparue comme un sujet essentiel. Les questions soulevées par l’assemblée ont révélé une confusion totale entre le Centre de Référence clinique et le laboratoire qui réalise des analyses à la demande du Centre de Référence, du Centre de Compétence ou d’autres centres. S’il peut exister un historique commun entre le laboratoire et les centres cliniques, on constate généralement que ces divers organismes sont implantés dans des villes différentes. Leur fonctionnement est donc distinct. Un autre problème d’information porte sur la filière de soins. Ce point a été soulevé par une représentante d’une association qui s’interrogeait sur la capacité de son médecin généraliste ou de son pédiatre à trouver le bon interlocuteur capable de réaliser les tests adaptés. Une solution consisterait sans doute à mieux faire connaître Orphanet, qui est sous-utilisé. En outre, il serait judicieux que le corps médical se forme davantage pour mieux connaître les filières de soins, et pouvoir ainsi orienter leurs patients avec précision et efficacité. Des échanges ont porté sur la nécessité de sortir du niveau national pour aller au niveau européen, voire au-delà, et d’organiser l’offre des tests au niveau européen. Concernant les évolutions technologiques, a été mentionnée la notion de tests très rapides à réaliser en tube unique, utilisant de nouvelles approches technologiques. A alors été soulignée, la nécessité de recourir à des aides à l’interprétation, notamment sous forme de logiciels, pour faciliter la mise en oeuvre d’une médecine personnalisée.
Dans une perspective futuriste, la notion de tests de dépistage à très bas coût – éventuellement réalisable par le patient lui-même – a été évoquée. Franck Molina nous a expliqué que cette direction suscitait l’intérêt de nombreux industriels. Ces tests, sans doute peu intéressants en termes de diagnostic, seraient performants en termes de dépistage. En fin d’atelier, un certain nombre de messages clés ont été adressés au secteur pour mieux servir les malades à un coût acceptable. La notion de coût acceptable ne peut s’appliquer qu’aux analyses de niveau 1, car on ne connaît pas a priori le coût d’une analyse de niveau 2. Dans ce contexte, un nouveau système – autre qu’économique (T2A, facturation à l’acte) – devra donc être mis en place. En outre une évaluation doit être menée pour montrer l’impact médico-socio-économique positif des tests (prévention) et dégager les fonds nécessaires à pérenniser une activité, qui n’est quasiment pas prise en charge. Pour aboutir à ce type de diagnostic (niveau 2), on fonctionne souvent selon un mode « recherche ». Intervention de René Thomas Il est certain que les entreprises du médicament vont de plus en plus se devoir se lier aux entreprises qui mettent au point les tests, car les traitements de demain seront spécifiquement adressés à des patients présentant un certain type de mutation. Conflits d’intérêts : aucun. Philippe Khau Van Kien1 1 Laboratoire de génétique moléculaire, hôpital Arnaudde-Villeneuve, CHU de Montpellier, 34000 Montpellier, France
Correspondance : Philippe Khau Van Kien, Laboratoire de génétique moléculaire, UFR médecine site Nord UPM/IURC, CHU de Montpellier, 640, avenue du Doyen-GastonGiraud, 34295 Montpellier cedex 5, France. [email protected] Disponible sur internet le : 29 mars 2010
ß 2010 Elsevier Masson SAS. Tous droits réservés. doi: 10.1016/j.lpm.2010.02.022
Problèmes des petites séries : quelles pistes d’amélioration ?§ Small series’s problems: Which tracks of improvement? Les problèmes des petites séries concernent à la fois les médicaments et les dispositifs médicaux – notamment de
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La restitution de l’atelier était animée par René THOMAS (Genzyme). Co-animait également l’atelier : Jean-Hugues Trouvin (Pharmacie centrale AP–HP).
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label de qualité spécifique à ces séries paraît nécessaire, et pourrait, par exemple, donner lieu à la rédaction d’une 17e annexe des BPF. Lorsque le sujet des dérogations et des adaptations a été abordé, les associations de patients ont fait savoir qu’elles ne voulaient pas de label spécifique officialisant une sousqualité. Il est clair que l’adaptation de la qualité doit aboutir à une optimisation des produits orphelins, et non à une moindre qualité. Conflits d’intérêts : aucun. Jean-Pascal Conduzorgues CRID PHARMA SAS, 17, parc des Vautes, 34980 Saint-Gély-duFesc, France Correspondance : Jean-Pascal Conduzorgues, CRID PHARMA SAS, 17, parc des Vautes, 34980 Saint-Gélydu-Fesc, France. [email protected] Disponible sur internet le : 14 avril 2010
ß 2010 Publié par Elsevier Masson SAS. doi: 10.1016/j.lpm.2010.02.026
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classes II et III. Des règles de qualité comparables s’appliquent donc aux produits de santé en général. Le coût inévitable de la fabrication des petites séries est notamment lié aux matières premières, aux infrastructures de production et à la nécessaire adaptabilité de ces dernières. La réglementation est indispensable pour maintenir un niveau de qualité suffisant, mais elle paraît peu adaptée aux problématiques des petites séries. Les pistes d’amélioration évoquées lors de l’atelier ont moins porté sur le développement que sur la fabrication. Une des participantes a suggéré d’inventer un nouveau modèle de management de la qualité des petites séries, s’appuyant sur la création de plates-formes communes. Aussi intéressante soit-elle, cette idée sera difficile à mettre en oeuvre. Concernant l’état des lieux sur le management de la qualité, il paraît judicieux de profiter des guidelines ICH Q9 et Q10 sur l’analyse des risques en matière de management de la qualité pour faire évoluer la notion de qualité sur les petites séries. En outre, il faudrait sans doute suggérer aux autorités, par le biais de l’EMEA ou par des discussions nationales pour commencer, de créer une annexe spécifique des bonnes pratiques de fabrication pour les petites séries. De plus, la création d’un
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