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Un traitement proposé pour une forme de myopathie
GÉNÉRALES I ACTEURS ÉCONOMIQUES I PRODUITS NOUVEAUX I LIVRES & AGENDA
La FSHD est une forme rare de myopathie d’origine génétique, qui touche environ 19 000 personnes aux USA. Elle ne dispose actuellement d’aucune thérapeutique curative. Elle se traduit par une détérioration de qualité des muscles, avec progression d’une faiblesse musculaire handicapante. La myopathie facio-scapulo-humérale est aussi appelée en France maladie de Landouzy-Dejerine, ou FSH, est due à une modification de la structure d’une petite région du chromosome 4, la région D4Z4. Les deux formes de dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale, FSH1 et FSH2, ne diffèrent que du point de vue génétique. La FSH touche les muscles du visage et des membres supérieurs. La prise en charge vise essentiellement à prévenir les complications, notamment orthopédiques, et à améliorer le confort de vie. C’est une myopathie et comme telle, elle entraîne des difficultés motrices dans des territoires préférentiels : les muscles du visage (facio), les muscles de l’épaule (scapulo) et les muscles du bras (humérale). Elle entraîne aussi une atteinte des muscles
des membres inférieurs pouvant gêner la marche. Elle se manifeste surtout par une réduction asymétrique du volume musculaire (amyotrophie) et une faiblesse musculaire. L’atteinte musculaire est extrêmement variable d’un sujet à l’autre, y compris au sein d’une même famille. Le diagnostic est à la fois clinique (faiblesse progressive des muscles) et génétique. (Source : AFM-Telethon). Selon le Dr Matthew Sherman, directeur médical d’Acceleron, les études précliniques et le premier essai clinique ont fourni des données positives, concernant notamment le mode d’action de l’ACE-083, suggérant qu’il pourrait devenir un nouveau traitement de cette maladie qui affecte la puissance musculaire des patients et leurs capacités fonctionnelles. La phase 2 est destinée à évaluer l’ACE-083 chez des patients ayant une amyotrophie du muscle tibial avec faiblesse de la flexion du pied, ainsi qu’une amyotrophie du biceps. La phase 2a étudiera les effets d’une escalade de posologie en injection intramusculaire toutes les trois semaines pendant 3 mois chez 36 patients pour évaluer l’augmentation du volume et de la force musculaires. La phase 2b est une étude de l’ACE-083 contre placebo sur la même durée. L’essai devra aussi confirmer la sécurité du traitement-candidat. Cet essai est répertorié sur le site des NIH www.clinicaltrials.gov sous le n° NCT02927080. L’ACE-083 est un traitement-candidat qui agit en tant que ligand de la superfamille des TGF-bêta (TGF-b), impliquée dans la régulation de la masse et de la force musculaires, selon Acceleron, qui a conçu sa molécule pour augmenter la masse et la force musculaires de façon sélective dans les muscles qui la reçoivent en injection. J.-M. M.
Source : www.acceleronpharma.com
Des clés d’entrée de Zika dans le cerveau L’équipe d’Ali Amara, directeur de recherche INSERM (Unité 944 Pathologie et virologie moléculaire, INSERM/ CNRS/Université ParisDiderot) décrit comment le virus Zika infecte les neurones. Le projet ZIKAlliance, coordonné par l’INSERM et financé par Direction générale de la recherche et de l’innovation de la Commission européenne, a soutenu cette recherche. Constat : la protéine Axl, exprimée dans des cellules gliales, facilite l’entrée du Zika dans le cerveau, avec l’aide d’une autre protéine : Gas6, médiateur entre les particules virales et ces cellules. L’activation d’Axl réduit la réponse immunitaire anti-Zika et favorise l’infection. Cette étude apporte des connaissances sur les interactions moléculaires au moment de l’entrée du virus dans les cellules gliales. Une observation-clé pour comprendre les complications neurologiques de l’infection, qui révèle in vitro que l’inhibition de la voie Axl serait une cible thérapeutique potentielle, mais il reste à identifier d’éventuels effets secondaires à son blocage. Source : Cell Reports, 10/1/2017http://dx.doi. org/10.1016/j.celrep.2016.12.045.
Ordinateur et stérilité masculine
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La biopharma Acceleron (Cambridge, Massachussetts), spécialisée dans le développement de traitements pour des maladies rares, a inclus et traité fin décembre le premier patient de son essai de phase 2 d’une nouvelle molécule, l’ACE-083, un agent de stimulation musculaire, destiné à tenter de corriger une forme de myopathie, la dystrophie musculaire facioscapulo-humérale (facio-scapulo-humeral muscular dystrophy/FSHD).
BRÈVES
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Un traitement proposé pour une forme de myopathie
L’usage prolongé de l’ordinateur serait à ranger aux côtés de facteurs connus de stérilité chez l’homme, selon une étude canadienne. Cancer, tabagisme, antiinflammatoires stéroïdiens, obésité, cyclisme [intensif] sont des facteurs de risque de baisse du compte spermatique, plus ou moins bien identifiés par les hommes. L’usage prolongé du laptop est méconnu de toutes les catégories socio-économiques masculines, quels que soient l’âge et le niveau d’éducation, constatent les auteurs, qui notent que les hommes sont peu enclins à demander des explications sur leur santé, et encore moins sur leur fertilité [par rapport aux femmes ?]. Selon Phyllis Zelkowitz, psychiatre, et coll. (Université McGill et Jewish General Hospital, Montréal). Selon cette étude, pas plus d’un tiers des hommes interrogés et sur ceux-ci 60 % seulement désirant en savoir plus sur leur fertilité. Dans cette étude en outre, les hommes interrogés ne connaissaient que la moitié des activités et des affections médicales susceptibles d’altérer leur compte spermatique. Source : Université McGill, 22/11/2016.
REVUE FRANCOPHONE DES LABORATOIRES - AVRIL 2017 - N°491 //
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La FSHD est une forme rare de myopathie d’origine génétique, qui touche environ 19 000 personnes aux USA. Elle ne dispose actuellement d’aucune thérapeutique curative. Elle se traduit par une détérioration de qualité des muscles, avec progression d’une faiblesse musculaire handicapante. La myopathie facio-scapulo-humérale est aussi appelée en France maladie de Landouzy-Dejerine, ou FSH, est due à une modification de la structure d’une petite région du chromosome 4, la région D4Z4. Les deux formes de dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale, FSH1 et FSH2, ne diffèrent que du point de vue génétique. La FSH touche les muscles du visage et des membres supérieurs. La prise en charge vise essentiellement à prévenir les complications, notamment orthopédiques, et à améliorer le confort de vie. C’est une myopathie et comme telle, elle entraîne des difficultés motrices dans des territoires préférentiels : les muscles du visage (facio), les muscles de l’épaule (scapulo) et les muscles du bras (humérale). Elle entraîne aussi une atteinte des muscles
des membres inférieurs pouvant gêner la marche. Elle se manifeste surtout par une réduction asymétrique du volume musculaire (amyotrophie) et une faiblesse musculaire. L’atteinte musculaire est extrêmement variable d’un sujet à l’autre, y compris au sein d’une même famille. Le diagnostic est à la fois clinique (faiblesse progressive des muscles) et génétique. (Source : AFM-Telethon). Selon le Dr Matthew Sherman, directeur médical d’Acceleron, les études précliniques et le premier essai clinique ont fourni des données positives, concernant notamment le mode d’action de l’ACE-083, suggérant qu’il pourrait devenir un nouveau traitement de cette maladie qui affecte la puissance musculaire des patients et leurs capacités fonctionnelles. La phase 2 est destinée à évaluer l’ACE-083 chez des patients ayant une amyotrophie du muscle tibial avec faiblesse de la flexion du pied, ainsi qu’une amyotrophie du biceps. La phase 2a étudiera les effets d’une escalade de posologie en injection intramusculaire toutes les trois semaines pendant 3 mois chez 36 patients pour évaluer l’augmentation du volume et de la force musculaires. La phase 2b est une étude de l’ACE-083 contre placebo sur la même durée. L’essai devra aussi confirmer la sécurité du traitement-candidat. Cet essai est répertorié sur le site des NIH www.clinicaltrials.gov sous le n° NCT02927080. L’ACE-083 est un traitement-candidat qui agit en tant que ligand de la superfamille des TGF-bêta (TGF-b), impliquée dans la régulation de la masse et de la force musculaires, selon Acceleron, qui a conçu sa molécule pour augmenter la masse et la force musculaires de façon sélective dans les muscles qui la reçoivent en injection. J.-M. M.
Source : www.acceleronpharma.com
Des clés d’entrée de Zika dans le cerveau L’équipe d’Ali Amara, directeur de recherche INSERM (Unité 944 Pathologie et virologie moléculaire, INSERM/ CNRS/Université ParisDiderot) décrit comment le virus Zika infecte les neurones. Le projet ZIKAlliance, coordonné par l’INSERM et financé par Direction générale de la recherche et de l’innovation de la Commission européenne, a soutenu cette recherche. Constat : la protéine Axl, exprimée dans des cellules gliales, facilite l’entrée du Zika dans le cerveau, avec l’aide d’une autre protéine : Gas6, médiateur entre les particules virales et ces cellules. L’activation d’Axl réduit la réponse immunitaire anti-Zika et favorise l’infection. Cette étude apporte des connaissances sur les interactions moléculaires au moment de l’entrée du virus dans les cellules gliales. Une observation-clé pour comprendre les complications neurologiques de l’infection, qui révèle in vitro que l’inhibition de la voie Axl serait une cible thérapeutique potentielle, mais il reste à identifier d’éventuels effets secondaires à son blocage. Source : Cell Reports, 10/1/2017http://dx.doi. org/10.1016/j.celrep.2016.12.045.
Ordinateur et stérilité masculine
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La biopharma Acceleron (Cambridge, Massachussetts), spécialisée dans le développement de traitements pour des maladies rares, a inclus et traité fin décembre le premier patient de son essai de phase 2 d’une nouvelle molécule, l’ACE-083, un agent de stimulation musculaire, destiné à tenter de corriger une forme de myopathie, la dystrophie musculaire facioscapulo-humérale (facio-scapulo-humeral muscular dystrophy/FSHD).
BRÈVES
© jpgon/Fotolia. com
Un traitement proposé pour une forme de myopathie
L’usage prolongé de l’ordinateur serait à ranger aux côtés de facteurs connus de stérilité chez l’homme, selon une étude canadienne. Cancer, tabagisme, antiinflammatoires stéroïdiens, obésité, cyclisme [intensif] sont des facteurs de risque de baisse du compte spermatique, plus ou moins bien identifiés par les hommes. L’usage prolongé du laptop est méconnu de toutes les catégories socio-économiques masculines, quels que soient l’âge et le niveau d’éducation, constatent les auteurs, qui notent que les hommes sont peu enclins à demander des explications sur leur santé, et encore moins sur leur fertilité [par rapport aux femmes ?]. Selon Phyllis Zelkowitz, psychiatre, et coll. (Université McGill et Jewish General Hospital, Montréal). Selon cette étude, pas plus d’un tiers des hommes interrogés et sur ceux-ci 60 % seulement désirant en savoir plus sur leur fertilité. Dans cette étude en outre, les hommes interrogés ne connaissaient que la moitié des activités et des affections médicales susceptibles d’altérer leur compte spermatique. Source : Université McGill, 22/11/2016.
REVUE FRANCOPHONE DES LABORATOIRES - AVRIL 2017 - N°491 //
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