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Amyotrophie spinale : la thérapie génique franchit une étape importante
La spondylarthrite en vedette Avec la mise en place d'une campagne publicitaire et l'arrivée récente des anti-TNF-alpha, la lutte contre la spondylarthrite ankylosante est à la une.
L
a Société française de rhumatologie a lancé une campagne grand public de sensibilisation à la spondylarthrite ankylosante, « un mal de dos pas comme les autres », en partenariat avec Pfizer et avec le parrainage EV GPPUCBMMFVS 'SBOL -FCPFVG 6OF première vague de spots vient d’être diffusée et une reprise est prévue à l’automne. Un site a également été lancé : www.dosaumur.com « La spondylarthrite est une maladie très ancienne mais en pleine évolution » souligne le Pr Daniel Wending, préTJEFOU EF MB 4'3 6OF SJDIF BDUVBMJUÏ le confirme : « nouveaux » critères de classification des spondylarthrites
axiales et périphériques, apport de M*3.QPVSMFEJBHOPTUJDEJGGÏSFOUJFMEF la sacro-iliite, le développement d’un nouveau score d’activité (Asas-endorsed disease activity score – ASDAS) par un groupe d’experts internationaux, avec la définition de seuils ou de niveaux d’activité… Et l’arrivée récente, dans DFUUF JOEJDBUJPO EFT BOUJ5/'BMQIB constitue un tournant. Par ailleurs, la cohorte nationale Desir (Devenir des spondylarthropathies indifférenciées récentes) initiée par l’AP-HP en 2008, vient de remplir la première partie de son contrat : réunir, en deux ans, 700 adultes de 18-50 ans atteints de rachialgie inflammatoire ré-
Amyotrophie spinale : la thérapie génique franchit une étape importante
Kinésithérapie
la revue
L
4
! " # $ %"
’amyotrophie spinale (AS) est une maladie génétique mortelle qui affecte environ un enfant sur -F HÒOF FO DBVTF BQQFMÏ 4./ QPVS survival motor neuron, est hérité des deux parents sous sa forme défaillante. Une équipe de l’université de Sheffield 3PZBVNF6OJ EJSJHÏF QBS MF OFVSPCJPMPHJTUF .Jmoun Azzouz, a mis au point une nouvelle technique de thérapie génique, avec une seule injection, qui a donné des résultats particulièrement encourageants en terme de survie. Ils viennent d’être publiés dans Science Translational Medicine. Pour le Pr Azzouz « ces résultats sont une étape marquante dans la mise au point d’un traitement efficace de l’AS par thérapie génique ». r Systemic delivery of scAAV9 expressing SMN prolongs survival in a model of spinal muscular atrophy. Sci Transl Med 2010;2:35-42. CM
Actualités professionnelles
Actus kiné
cente et répondant aux critères d’inclusion, comme un début avant 40 ans, un dérouillage matinal de plus d’une demiheure, une amélioration à l’exercice… Ils seront suivis pendant dix ans. O Catherine Maisonneuve
5SPVCMFTWFTUJCVMBJSFT vers des médicaments plus efficaces ?
I
OTFSN5SBOTGFSU GJMJBMFEFM*OTFSN BQBSUJDJQÏMBOOÏF dernière à la création et au financement de Sensorion, la première société biopharmaceutique spécifiquement dédiée aux déficits vestibulaires (vertiges et pertes d’équilibre). Il s’agit d’une spin-off (« essaimage ») de l’équipe de recherche « Physiopathologie et thérapie des déficits vestibulaires » de l’unité Inserm 583 (Montpellier). En effet, l’arsenal thérapeutique se limite aujourd’hui à des QBMMJBUJGT 5BOHBOJMFU#FUB4FSD EPOUMFGGJDBDJUÏOFTUQBT vraiment prouvée. Selon Les Échos (3 juin), la société a puisé dans des médicaments déjà commercialisés et reformulé l’un d’eux, hors brevet, pour une administration par voie nasale, et elle a, par ailleurs, trouvé un médicament intéressant parmi d’autres en développement pour d’autres indications. L’objectif de la société est d’atteindre la phase II (détermination de la dose efficace) pour signer des partenariats avec des groupes pharmaceutiques capables d’assurer la fin du développement et la mise sur le marché, en 2011 et 2012. O CM
Kinesither Rev 2010;(103):4-10
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a Société française de rhumatologie a lancé une campagne grand public de sensibilisation à la spondylarthrite ankylosante, « un mal de dos pas comme les autres », en partenariat avec Pfizer et avec le parrainage EV GPPUCBMMFVS 'SBOL -FCPFVG 6OF première vague de spots vient d’être diffusée et une reprise est prévue à l’automne. Un site a également été lancé : www.dosaumur.com « La spondylarthrite est une maladie très ancienne mais en pleine évolution » souligne le Pr Daniel Wending, préTJEFOU EF MB 4'3 6OF SJDIF BDUVBMJUÏ le confirme : « nouveaux » critères de classification des spondylarthrites
axiales et périphériques, apport de M*3.QPVSMFEJBHOPTUJDEJGGÏSFOUJFMEF la sacro-iliite, le développement d’un nouveau score d’activité (Asas-endorsed disease activity score – ASDAS) par un groupe d’experts internationaux, avec la définition de seuils ou de niveaux d’activité… Et l’arrivée récente, dans DFUUF JOEJDBUJPO EFT BOUJ5/'BMQIB constitue un tournant. Par ailleurs, la cohorte nationale Desir (Devenir des spondylarthropathies indifférenciées récentes) initiée par l’AP-HP en 2008, vient de remplir la première partie de son contrat : réunir, en deux ans, 700 adultes de 18-50 ans atteints de rachialgie inflammatoire ré-
Amyotrophie spinale : la thérapie génique franchit une étape importante
Kinésithérapie
la revue
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’amyotrophie spinale (AS) est une maladie génétique mortelle qui affecte environ un enfant sur -F HÒOF FO DBVTF BQQFMÏ 4./ QPVS survival motor neuron, est hérité des deux parents sous sa forme défaillante. Une équipe de l’université de Sheffield 3PZBVNF6OJ EJSJHÏF QBS MF OFVSPCJPMPHJTUF .Jmoun Azzouz, a mis au point une nouvelle technique de thérapie génique, avec une seule injection, qui a donné des résultats particulièrement encourageants en terme de survie. Ils viennent d’être publiés dans Science Translational Medicine. Pour le Pr Azzouz « ces résultats sont une étape marquante dans la mise au point d’un traitement efficace de l’AS par thérapie génique ». r Systemic delivery of scAAV9 expressing SMN prolongs survival in a model of spinal muscular atrophy. Sci Transl Med 2010;2:35-42. CM
Actualités professionnelles
Actus kiné
cente et répondant aux critères d’inclusion, comme un début avant 40 ans, un dérouillage matinal de plus d’une demiheure, une amélioration à l’exercice… Ils seront suivis pendant dix ans. O Catherine Maisonneuve
5SPVCMFTWFTUJCVMBJSFT vers des médicaments plus efficaces ?
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OTFSN5SBOTGFSU GJMJBMFEFM*OTFSN BQBSUJDJQÏMBOOÏF dernière à la création et au financement de Sensorion, la première société biopharmaceutique spécifiquement dédiée aux déficits vestibulaires (vertiges et pertes d’équilibre). Il s’agit d’une spin-off (« essaimage ») de l’équipe de recherche « Physiopathologie et thérapie des déficits vestibulaires » de l’unité Inserm 583 (Montpellier). En effet, l’arsenal thérapeutique se limite aujourd’hui à des QBMMJBUJGT 5BOHBOJMFU#FUB4FSD EPOUMFGGJDBDJUÏOFTUQBT vraiment prouvée. Selon Les Échos (3 juin), la société a puisé dans des médicaments déjà commercialisés et reformulé l’un d’eux, hors brevet, pour une administration par voie nasale, et elle a, par ailleurs, trouvé un médicament intéressant parmi d’autres en développement pour d’autres indications. L’objectif de la société est d’atteindre la phase II (détermination de la dose efficace) pour signer des partenariats avec des groupes pharmaceutiques capables d’assurer la fin du développement et la mise sur le marché, en 2011 et 2012. O CM
Kinesither Rev 2010;(103):4-10