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Brèves: Les donneurs de rein récompensés
BRÈVES HVC: l’EMA approuve de nouvelles molécules
Source : www.ema.europe.eu
Les donneurs de rein récompensés
© horizont21
Les donneurs vivants de rein ont contribué en 2010 aux USA à 6 300 dons sur les 19 600 qui ont été transplantés, selon une étude publiée dans le Journal of the American Society of Nephrology (20 novembre), revue de l’American society of nephrology (Peter Reese, University of Pennsylvania School of Medicine et coll.). Les auteurs ont cherché à savoir si les donneurs, dans le cas où ils auraient besoin d’une greffe à leur tour, sont prioritaires par rapport aux sujets qui n’ont pas fait de don. Au moment du don, la majorité des donneurs n’ont pas de problème de santé incompatible avec leur geste, ils n’en ont pas non plus après le don. Mais il peut arriver que certains se trouvent avoir besoin à leur tour d’une greffe de rein (même s’il n’est pas démontré que le don augmenterait le risque de défaillance rénale future). En compilant les listes des transplantations, les auteurs ont constaté que, en cas de défaillance rénale ultérieure, les donneurs de rein sont prioritaires, ils restent moins longtemps en liste d’attente de greffe (et en dialyse). Et leur survie serait meilleure.
© Danielle Bonardelle
© photocrew -Design
L’Agence européenne des médicaments (EMA) a recommandé l’autorisation de commercialisation de 2 nouveaux traitements de l’hépatite C chronique : Exviera® (dasabuvir) et Viekirax® (ombitasvir + paritaprevir + ritonavir), du Laboratoire Abbvie. En Europe, note l’EMA, l’HVC reste un défi de santé publique, qui touche de 0,4 % à 3,5 % de la population, selon les pays de l’Union européenne, c’est même la première cause de greffe hépatique dans l’Union ! Exviera® et Viekirax® appartiennent à une nouvelle génération de traitements, avec un taux élevé de taux de guérison, amenant à reconsidérer le traitement. Ils bloquent les protéines impliquées dans la réplication virale : NS5B pour Exviera®, NS5A et NS3/4A pour Viekirax®. Ils permettent une guérison sans recours aux interférons. Ceux-ci, dit l’EMA, peuvent entraîner de sévères effets secondaires et ne peuvent être utilisés chez nombre de patients. Ces nouvelles autorisations de l’EMA élargissent encore les options thérapeutiques de l’HVC.
Drépanocytose: essai francoaméricain de thérapie génique La biopharma bluebird bio (Cambridge, Massachusetts), développeur de thérapies géniques, a annoncé qu’un premier patient, affecté d’une drépanocytose sévère (sickle cell disease) a reçu de la LentiGlobin ® BB305 lors d’une transplantation de cellules souches hématopoïétiques autologues dans le cadre de l’essai français HGB-205, parallèle à l’essai américain HGB-206. LentiGlobin® est conçu pour traiter bêtathalassémie et drépanocytose en insérant un gène humain fonctionnel de la bêtaglobine dans les cellules souches hématopoïétiques des patients, via le vecteur lentiviral BB305. Ce concept pour la bêtathalassémie fit l’objet d’une publication princeps dans Nature en 2010. « Nous traitons les patients drépanocytaires pour la première fois par thérapie génique, explique le Pr Marina Cavazzana (Université Paris-Descartes, Centre de recherches cliniques en biothérapies, Institut IMAGINE pour les maladies génétiques, CHU Necker, Paris). Les options thérapeutiques sont actuellement limitées, la possibilité de proposer un traitement potentiellement curatif par modification de cellules souches hématopoïétiques autologues représente une grande avancée ». L’essai de phase 1/2 HGB-205 évalue sécurité et efficacité de LentiGlobin ® dans bêta-thalassémie et drépanocytose.
14 // REVUE FRANCOPHONE DES LABORATOIRES - JANVIER 2015 - N°468
Dans cette dernière l’efficacité sera notamment évaluée sur la fréquence des crises vaso-occlusives. Cet essai est enregistré sur www.clinicaltrials.gov (NIH, USA) sous le numéro NCT02151526. L’essai de phase 1 HGB-206 évalue sécurité et efficacité de LentiGlobin® BB305 dans la drépanocytose sévère. Le suivi s’intéressera notamment au comportement des hématies, aux marqueurs d’hémolyse et à l’incidence d’événements cliniques. L’essai HGB-206 est enregistré sur clinicaltrials.gov sous le numéro NCT02140554. « Il est enthousiasmant de voir que LentiGlobin® peut offrir le potentiel curatif d’une transplantation de cellules souches autologue en utilisant les propres cellules du patient, dit le Dr David Davidson, responsable médical de bluebird bio. En juin 2014 [au Congrès européen d’hématologie] nous avons rapporté les résultats préliminaires de l’étude HGB-205 montrant que le traitement par LentiGlobin® entraîne une production élevée de bêta-T87Q-globine et la suppression des transfusions chez 2 bêta-thalassémiques. Étant donné ses propriétés antifalciformation, nous sommes optimistes quant au potentiel de LentiGlobin® pour amender signes et symptômes de la drépanocytose ». Davantage de données cliniques en 2015… QQ J.-M. M. Source : www.bluebirdbio.com
Source : www.ema.europe.eu
Les donneurs de rein récompensés
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Les donneurs vivants de rein ont contribué en 2010 aux USA à 6 300 dons sur les 19 600 qui ont été transplantés, selon une étude publiée dans le Journal of the American Society of Nephrology (20 novembre), revue de l’American society of nephrology (Peter Reese, University of Pennsylvania School of Medicine et coll.). Les auteurs ont cherché à savoir si les donneurs, dans le cas où ils auraient besoin d’une greffe à leur tour, sont prioritaires par rapport aux sujets qui n’ont pas fait de don. Au moment du don, la majorité des donneurs n’ont pas de problème de santé incompatible avec leur geste, ils n’en ont pas non plus après le don. Mais il peut arriver que certains se trouvent avoir besoin à leur tour d’une greffe de rein (même s’il n’est pas démontré que le don augmenterait le risque de défaillance rénale future). En compilant les listes des transplantations, les auteurs ont constaté que, en cas de défaillance rénale ultérieure, les donneurs de rein sont prioritaires, ils restent moins longtemps en liste d’attente de greffe (et en dialyse). Et leur survie serait meilleure.
© Danielle Bonardelle
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L’Agence européenne des médicaments (EMA) a recommandé l’autorisation de commercialisation de 2 nouveaux traitements de l’hépatite C chronique : Exviera® (dasabuvir) et Viekirax® (ombitasvir + paritaprevir + ritonavir), du Laboratoire Abbvie. En Europe, note l’EMA, l’HVC reste un défi de santé publique, qui touche de 0,4 % à 3,5 % de la population, selon les pays de l’Union européenne, c’est même la première cause de greffe hépatique dans l’Union ! Exviera® et Viekirax® appartiennent à une nouvelle génération de traitements, avec un taux élevé de taux de guérison, amenant à reconsidérer le traitement. Ils bloquent les protéines impliquées dans la réplication virale : NS5B pour Exviera®, NS5A et NS3/4A pour Viekirax®. Ils permettent une guérison sans recours aux interférons. Ceux-ci, dit l’EMA, peuvent entraîner de sévères effets secondaires et ne peuvent être utilisés chez nombre de patients. Ces nouvelles autorisations de l’EMA élargissent encore les options thérapeutiques de l’HVC.
Drépanocytose: essai francoaméricain de thérapie génique La biopharma bluebird bio (Cambridge, Massachusetts), développeur de thérapies géniques, a annoncé qu’un premier patient, affecté d’une drépanocytose sévère (sickle cell disease) a reçu de la LentiGlobin ® BB305 lors d’une transplantation de cellules souches hématopoïétiques autologues dans le cadre de l’essai français HGB-205, parallèle à l’essai américain HGB-206. LentiGlobin® est conçu pour traiter bêtathalassémie et drépanocytose en insérant un gène humain fonctionnel de la bêtaglobine dans les cellules souches hématopoïétiques des patients, via le vecteur lentiviral BB305. Ce concept pour la bêtathalassémie fit l’objet d’une publication princeps dans Nature en 2010. « Nous traitons les patients drépanocytaires pour la première fois par thérapie génique, explique le Pr Marina Cavazzana (Université Paris-Descartes, Centre de recherches cliniques en biothérapies, Institut IMAGINE pour les maladies génétiques, CHU Necker, Paris). Les options thérapeutiques sont actuellement limitées, la possibilité de proposer un traitement potentiellement curatif par modification de cellules souches hématopoïétiques autologues représente une grande avancée ». L’essai de phase 1/2 HGB-205 évalue sécurité et efficacité de LentiGlobin ® dans bêta-thalassémie et drépanocytose.
14 // REVUE FRANCOPHONE DES LABORATOIRES - JANVIER 2015 - N°468
Dans cette dernière l’efficacité sera notamment évaluée sur la fréquence des crises vaso-occlusives. Cet essai est enregistré sur www.clinicaltrials.gov (NIH, USA) sous le numéro NCT02151526. L’essai de phase 1 HGB-206 évalue sécurité et efficacité de LentiGlobin® BB305 dans la drépanocytose sévère. Le suivi s’intéressera notamment au comportement des hématies, aux marqueurs d’hémolyse et à l’incidence d’événements cliniques. L’essai HGB-206 est enregistré sur clinicaltrials.gov sous le numéro NCT02140554. « Il est enthousiasmant de voir que LentiGlobin® peut offrir le potentiel curatif d’une transplantation de cellules souches autologue en utilisant les propres cellules du patient, dit le Dr David Davidson, responsable médical de bluebird bio. En juin 2014 [au Congrès européen d’hématologie] nous avons rapporté les résultats préliminaires de l’étude HGB-205 montrant que le traitement par LentiGlobin® entraîne une production élevée de bêta-T87Q-globine et la suppression des transfusions chez 2 bêta-thalassémiques. Étant donné ses propriétés antifalciformation, nous sommes optimistes quant au potentiel de LentiGlobin® pour amender signes et symptômes de la drépanocytose ». Davantage de données cliniques en 2015… QQ J.-M. M. Source : www.bluebirdbio.com