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Patiromer contre hyperkaliémie
Identifier le risque d’autisme © beverlygdi
en cas de suspicion ou de retard de développement
IntegraGen, biotech française et nouvel acteur dans le développement de tests de diagnostic moléculaire dans l’autisme et pour l’oncologie, annonce les résultats d’une étude portant sur une nouvelle version du test ARISK® permettant de prédire le risque d’autisme chez des enfants présentant des signes de retard de développement ou précurseurs d’autisme. Ces données ont été présentées lors du Congrès de l’Académie américaine de psychiatrie de l’enfant et de l’adolescent à Orlando, le test français étant expérimenté depuis plusieurs mois de l’autre côté de l’Atlantique. L’étude a permis d’identifier plus de 1 500 variants associés à l’autisme, chez près de 2 500 enfants affectés et plus de 3 500 contrôles. Elle fait suite aux recherches
publiées par IntegraGen, faisant état de polymorphismes génétiques (SNP) permettant de prédire le risque d’autisme chez des enfants dont un aîné est atteint d’autisme. « En utilisant des méthodes récemment publiées et appliquées à d’autres pathologies comme la schizophrénie ou les troubles bipolaires, nous avons pu identifier un ensemble de biomarqueurs qui permettent de prédire un risque significativement accru de développer la maladie », explique le Dr Claire Amiet, responsable de la recherche clinique d’IntegraGen, attachée au Service de psychiatrie de l’enfant et de l’adolescent au CHU Pitié-Salpêtrière (Paris). L’objectif est de contribuer un jour au diagnostic précoce du risque d’autisme, car plus ce diagnostic est précoce plus précoce aussi est la prise en charge spécialisée autorisant un meilleur pronostic. Diagnostic précoce/prédictif : c’est ce qui manque encore en France. Ce test pourrait représenter une amélioration majeure dans la
prise en charge de l’autisme grâce à l’identification des enfants présentant un risque élevé, établi via une consultation spécialisée plus précoce, souligne d’ailleurs Bernard Courtieu, PDG d’IntegraGen. Les résultats de l’étude seront intégrés dans la prochaine génération du test ARISK®, qui pourra être prescrit par les pédiatres et les pédopsychiatres… du moins aux États-Unis où sa disponibilité est prévue d’ici la fin de cette année. Selon les CDC (Center for disease control and prevention), 1 enfant sur 88 est atteint de trouble du spectre autistique, avec une prévalence cinq fois plus élevée chez les garçons. Le diagnostic est réalisé le plus souvent après l’âge de 4 ans, ce qui est trop tardif pour une prise en charge correcte. QQ J.-M. M. Source : Integragen (Evry). www.integragen.com
Ainsi semble se confirmer le maintien de l’action hypokaliémiante du patiromer dans le temps, ce qui apporte des arguments à son efficacité, sa sécurité et sa tolérance dans un traitement s’appuyant sur deux prises par jour. L’essai (phase 2b) était également destiné à déterminer la posologie efficace pour maîtriser l’hyperkaliémie et l’efficacité et la sécurité sur le long terme de la molécule. Pour cela ont été enrôlés pour un suivi de 8 semaines 306 patients hyperkaliémiques avec néphropathie chronique et
diabète de type 2, recevant un traitement contrôlant le système rénine-angiotensine-aldostérone (SRAA). Ils étaient répartis en 2 groupes, selon leur taux sérique de potassium : groupe 1 (5,1 à 5,5 mEq/L) et groupe 2 (de 5,6 à moins de 6 mEq/L). Cette première phase de l’étude a permis de fixer les posologies standards, ou personnalisées. Puis a suivi une seconde phase de 44 semaines, soit au total un an de suivi. Lors de la première phase de l’étude (période d’initiation thérapeutique), la baisse du taux sérique de potassium était en moyenne de 0,47 mEq/ (IC 95 % : 0,55 à 0,40 ; p < 0,0001) dans le groupe 1 et de 0,92 mEq/L (IC 95 % : 1,07 à 0,78 ; p < 0,0001) dans le groupe 2. Ces résultats étaient constatés dès le deuxième jour de la prise de patiromer. Lors de la seconde phase, le taux moyen du potassium sérique est demeuré dans les valeurscibles souhaitables (3,8 à 5 mEq/L). À 52 semaines, chez 85,5 % des sujets du groupe 1 (CI 95 % : 78,7 % à 90,8 %)
20 // REVUE FRANCOPHONE DES LABORATOIRES - FÉVRIER 2014 - N°459
©r dnz
La biotech Relypsa a organisé une étude de phase 2 du patiromer, une nouvelle molécule destinée au traitement de l’hyperkaliémie, pour évaluer son efficacité et sa sécurité. Cette étude a confirmé ces deux paramètres. Le patiromer a permis en outre de constater que ce traitement maintient le taux de potassium sérique normal jusqu’à un an.
l
Patiromer contre hyperkaliémie et 89,8 % des sujets du groupe 2 (CI 95 % 77,8 % à 96,6 %) étaient répondeurs. La posologie de 2 prises quotidiennes a été bien tolérée pendant l’année du traitement. L’hyperkaliémie est prévalente en cas de fonction rénale déficiente, d’HTA, de diabète et/ou d’insuffisance cardiaque. Elle peut être responsable de troubles du rythme cardiaque (arythmies) et de mort subite. La néphropathie chronique et l’insuffisance cardiaque exposent à l’hyperkaliémie. Bien que les régulateurs du SRAA aient montré une capacité de protection rénale et cardiaque, certains patients ne peuvent en bénéficier. Le patiromer oral (RLY5016) est une molécule développée par Relypsa, un polymère adsorbé qui se lie au potassium. QQ J.-M. M. Source : Relypsa. www.relypsa.com
en cas de suspicion ou de retard de développement
IntegraGen, biotech française et nouvel acteur dans le développement de tests de diagnostic moléculaire dans l’autisme et pour l’oncologie, annonce les résultats d’une étude portant sur une nouvelle version du test ARISK® permettant de prédire le risque d’autisme chez des enfants présentant des signes de retard de développement ou précurseurs d’autisme. Ces données ont été présentées lors du Congrès de l’Académie américaine de psychiatrie de l’enfant et de l’adolescent à Orlando, le test français étant expérimenté depuis plusieurs mois de l’autre côté de l’Atlantique. L’étude a permis d’identifier plus de 1 500 variants associés à l’autisme, chez près de 2 500 enfants affectés et plus de 3 500 contrôles. Elle fait suite aux recherches
publiées par IntegraGen, faisant état de polymorphismes génétiques (SNP) permettant de prédire le risque d’autisme chez des enfants dont un aîné est atteint d’autisme. « En utilisant des méthodes récemment publiées et appliquées à d’autres pathologies comme la schizophrénie ou les troubles bipolaires, nous avons pu identifier un ensemble de biomarqueurs qui permettent de prédire un risque significativement accru de développer la maladie », explique le Dr Claire Amiet, responsable de la recherche clinique d’IntegraGen, attachée au Service de psychiatrie de l’enfant et de l’adolescent au CHU Pitié-Salpêtrière (Paris). L’objectif est de contribuer un jour au diagnostic précoce du risque d’autisme, car plus ce diagnostic est précoce plus précoce aussi est la prise en charge spécialisée autorisant un meilleur pronostic. Diagnostic précoce/prédictif : c’est ce qui manque encore en France. Ce test pourrait représenter une amélioration majeure dans la
prise en charge de l’autisme grâce à l’identification des enfants présentant un risque élevé, établi via une consultation spécialisée plus précoce, souligne d’ailleurs Bernard Courtieu, PDG d’IntegraGen. Les résultats de l’étude seront intégrés dans la prochaine génération du test ARISK®, qui pourra être prescrit par les pédiatres et les pédopsychiatres… du moins aux États-Unis où sa disponibilité est prévue d’ici la fin de cette année. Selon les CDC (Center for disease control and prevention), 1 enfant sur 88 est atteint de trouble du spectre autistique, avec une prévalence cinq fois plus élevée chez les garçons. Le diagnostic est réalisé le plus souvent après l’âge de 4 ans, ce qui est trop tardif pour une prise en charge correcte. QQ J.-M. M. Source : Integragen (Evry). www.integragen.com
Ainsi semble se confirmer le maintien de l’action hypokaliémiante du patiromer dans le temps, ce qui apporte des arguments à son efficacité, sa sécurité et sa tolérance dans un traitement s’appuyant sur deux prises par jour. L’essai (phase 2b) était également destiné à déterminer la posologie efficace pour maîtriser l’hyperkaliémie et l’efficacité et la sécurité sur le long terme de la molécule. Pour cela ont été enrôlés pour un suivi de 8 semaines 306 patients hyperkaliémiques avec néphropathie chronique et
diabète de type 2, recevant un traitement contrôlant le système rénine-angiotensine-aldostérone (SRAA). Ils étaient répartis en 2 groupes, selon leur taux sérique de potassium : groupe 1 (5,1 à 5,5 mEq/L) et groupe 2 (de 5,6 à moins de 6 mEq/L). Cette première phase de l’étude a permis de fixer les posologies standards, ou personnalisées. Puis a suivi une seconde phase de 44 semaines, soit au total un an de suivi. Lors de la première phase de l’étude (période d’initiation thérapeutique), la baisse du taux sérique de potassium était en moyenne de 0,47 mEq/ (IC 95 % : 0,55 à 0,40 ; p < 0,0001) dans le groupe 1 et de 0,92 mEq/L (IC 95 % : 1,07 à 0,78 ; p < 0,0001) dans le groupe 2. Ces résultats étaient constatés dès le deuxième jour de la prise de patiromer. Lors de la seconde phase, le taux moyen du potassium sérique est demeuré dans les valeurscibles souhaitables (3,8 à 5 mEq/L). À 52 semaines, chez 85,5 % des sujets du groupe 1 (CI 95 % : 78,7 % à 90,8 %)
20 // REVUE FRANCOPHONE DES LABORATOIRES - FÉVRIER 2014 - N°459
©r dnz
La biotech Relypsa a organisé une étude de phase 2 du patiromer, une nouvelle molécule destinée au traitement de l’hyperkaliémie, pour évaluer son efficacité et sa sécurité. Cette étude a confirmé ces deux paramètres. Le patiromer a permis en outre de constater que ce traitement maintient le taux de potassium sérique normal jusqu’à un an.
l
Patiromer contre hyperkaliémie et 89,8 % des sujets du groupe 2 (CI 95 % 77,8 % à 96,6 %) étaient répondeurs. La posologie de 2 prises quotidiennes a été bien tolérée pendant l’année du traitement. L’hyperkaliémie est prévalente en cas de fonction rénale déficiente, d’HTA, de diabète et/ou d’insuffisance cardiaque. Elle peut être responsable de troubles du rythme cardiaque (arythmies) et de mort subite. La néphropathie chronique et l’insuffisance cardiaque exposent à l’hyperkaliémie. Bien que les régulateurs du SRAA aient montré une capacité de protection rénale et cardiaque, certains patients ne peuvent en bénéficier. Le patiromer oral (RLY5016) est une molécule développée par Relypsa, un polymère adsorbé qui se lie au potassium. QQ J.-M. M. Source : Relypsa. www.relypsa.com