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Premier traitement oral de la maladie de Fabry pour l’Europe
biomed
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agenda
et les auteurs estiment qu’il y a nécessité à comprendre où dans le tractus reproducteur mâle se dissimule et prolifère le VIH – un sanctuaire moins bien connu que ceux qu’on connaît déjà… R. Eyre a cité une étude sur les rongeurs de son co-auteur, Ann Kiessling, qui montre que l’épididyme
est le site principal de l’expression du VIH. Conclusion : quand chez un homme VIH-positif l’examen évoque un virus indétectable dans le sang, cela ne signifie pas forcément qu’il est disease-free, conclut R. Eyre. Cela signifie qu’il y a du virus dans son sperme et qu’il peut le
transmettre s’il y a relation sexuelle sans protection…| Y.-M. D. source MedPage Today. Eyre R, et al “Current anti-retroviral treatments do not eliminate HIV from semen” AUA 2017; Abstract PNFLBA-01. http://www.aua2017.org/ http://www.jurology.com/article/ S0022-5347(17)39219-4/fulltext
Colloque du SNBH 27-29 septembre 2017 Bordeaux www.snbh.asso.fr
European Pain Federation Féderation européenne de la douleur 6-9 septembre 2017 Copenhague www.europeanpainfederation.eu
European Bone & Joint Infection society/EBJIS
maladies métaboliques
Premier traitement oral de la maladie de Fabry pour l’Europe
7-9 septembre 2017 Nantes www.infectiologie.com/fr/ebjis
L’Agence européenne des médicaments (European Medicines Agency/EMA) a recommandé l’attribution de l’autorisation de mise sur le marché du migalastat (Galafold®, Amicus Therapeutics) pour le traitement oral de la maladie de Fabry, une maladie métabolique rare d’origine génétique.
Congrès international d’endocrinologie pédiatrique 14-17 septembre 2017 Washington http://internationalmeeting2017.org
World congress on advances in oncology International symposium on molecular medicine 5-7 octobre 2017 Athènes www.spandidos-publications.com
Microbiome and gut permeability A new paradigm for personalized medicine
© WELLCOME PHOTO LIB. / BSIP
La maladie de Fabry se caractérise par un déficit enzymatique, touchant l’alpha-galactosidase A. Cette enzyme active normalement la dégradation d’un lipide, le globo-triaosyl-céramide (GL-3). En l’absence ou en cas de déficit de l’enzyme, la non dégradation du GL-3 entraîne son accumulation intracellulaire (myocarde, rein), entraînant des risques de néphropathie et de cardiopathie, notamment d’accident vasculaire cérébral. Les sujets atteints de la maladie de Fabry ont une carence en alphagalactosidase A. Le traitement standard comporte une enzyme de substitution administrée en intraveineuse. Galafold® est le premier traitement oral de la maladie de Fabry et devrait offrir aux patients un traitement plus pratique. Son mode d’action est différent de celui utilisant une enzyme de substitution, il fonctionne comme une molécule chaperonne, en se liant à l’enzyme défective, lui assurant le transport vers son site d’activité et d’exercer celle-ci. Le migalastat n’est utilisable que chez les patients ayant une mutation spécifique de la maladie qui a fait la preuve de sa réponse à cette
19-20 octobre 2017 Paris Informations : Académie de médecine : Nicole Priollaud 06 09 48 50 38 [email protected] APRC M. Claude Vincent 06 13 72 33 69 [email protected]
molécule. L’évaluation de celle-ci a été effectuée par la Commission de l’EMA pour les produits médicinaux à usage humain (Committee for Medicinal Products for Human Use/ CHMP), deux essais cliniques de phase 3 chez environ 110 patients porteurs de la maladie de Fabry et de la mutation leur assurant une réponse au migalastat. Galafold® a montré son efficacité contre placebo et contre le traitement standard. Le seul effet secondaire était la céphalée. Du fait de la rareté de la maladie de Fabry, Galafold® a reçu le statut de médicament orphelin de la COMP. Ce statut a comme avantage principal une exclusivité de dix ans au
produit autorisé. Ce statut accordé par l’Union Européenne doit encourager le développement de traitements pour les maladies rares. L’avis favorable de la CHMP est ensuite transmis à la Commission Européenne qui donnera une autorisation de mise sur le marché transmise à tous les Étatsmembres. Chaque État fixe ensuite les conditions de prescription et de prise en charge par son système de santé de la nouvelle molécule thérapeutique. | Y.-M. D. source EMA, Londres. www.ema.europa.eu www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/ medicines/human/medicines/004059/human_ med_001981.jsp&mid=WC0b01ac058001d124.
OptionBio | juillet-août 2017 | n° 565-566
European conference on clinical & translational sciences 20-22 octobre 2017 Berlin https://eutranslationalmédicine.org/eustm-2017
IFCC WorldLab Durban Multi-omics and laboratory medicine 22-25 octobre 2017 Durban (Afrique du Sud) www.durban2017.org
Journées de biologie praticienne 1er-2 décembre 2017-06-06 Paris, Maison de la Chimie (75007) [email protected]
RICAI 18-19 décembre 2017 Paris, Palais des Congrès www.ricai.fr
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et les auteurs estiment qu’il y a nécessité à comprendre où dans le tractus reproducteur mâle se dissimule et prolifère le VIH – un sanctuaire moins bien connu que ceux qu’on connaît déjà… R. Eyre a cité une étude sur les rongeurs de son co-auteur, Ann Kiessling, qui montre que l’épididyme
est le site principal de l’expression du VIH. Conclusion : quand chez un homme VIH-positif l’examen évoque un virus indétectable dans le sang, cela ne signifie pas forcément qu’il est disease-free, conclut R. Eyre. Cela signifie qu’il y a du virus dans son sperme et qu’il peut le
transmettre s’il y a relation sexuelle sans protection…| Y.-M. D. source MedPage Today. Eyre R, et al “Current anti-retroviral treatments do not eliminate HIV from semen” AUA 2017; Abstract PNFLBA-01. http://www.aua2017.org/ http://www.jurology.com/article/ S0022-5347(17)39219-4/fulltext
Colloque du SNBH 27-29 septembre 2017 Bordeaux www.snbh.asso.fr
European Pain Federation Féderation européenne de la douleur 6-9 septembre 2017 Copenhague www.europeanpainfederation.eu
European Bone & Joint Infection society/EBJIS
maladies métaboliques
Premier traitement oral de la maladie de Fabry pour l’Europe
7-9 septembre 2017 Nantes www.infectiologie.com/fr/ebjis
L’Agence européenne des médicaments (European Medicines Agency/EMA) a recommandé l’attribution de l’autorisation de mise sur le marché du migalastat (Galafold®, Amicus Therapeutics) pour le traitement oral de la maladie de Fabry, une maladie métabolique rare d’origine génétique.
Congrès international d’endocrinologie pédiatrique 14-17 septembre 2017 Washington http://internationalmeeting2017.org
World congress on advances in oncology International symposium on molecular medicine 5-7 octobre 2017 Athènes www.spandidos-publications.com
Microbiome and gut permeability A new paradigm for personalized medicine
© WELLCOME PHOTO LIB. / BSIP
La maladie de Fabry se caractérise par un déficit enzymatique, touchant l’alpha-galactosidase A. Cette enzyme active normalement la dégradation d’un lipide, le globo-triaosyl-céramide (GL-3). En l’absence ou en cas de déficit de l’enzyme, la non dégradation du GL-3 entraîne son accumulation intracellulaire (myocarde, rein), entraînant des risques de néphropathie et de cardiopathie, notamment d’accident vasculaire cérébral. Les sujets atteints de la maladie de Fabry ont une carence en alphagalactosidase A. Le traitement standard comporte une enzyme de substitution administrée en intraveineuse. Galafold® est le premier traitement oral de la maladie de Fabry et devrait offrir aux patients un traitement plus pratique. Son mode d’action est différent de celui utilisant une enzyme de substitution, il fonctionne comme une molécule chaperonne, en se liant à l’enzyme défective, lui assurant le transport vers son site d’activité et d’exercer celle-ci. Le migalastat n’est utilisable que chez les patients ayant une mutation spécifique de la maladie qui a fait la preuve de sa réponse à cette
19-20 octobre 2017 Paris Informations : Académie de médecine : Nicole Priollaud 06 09 48 50 38 [email protected] APRC M. Claude Vincent 06 13 72 33 69 [email protected]
molécule. L’évaluation de celle-ci a été effectuée par la Commission de l’EMA pour les produits médicinaux à usage humain (Committee for Medicinal Products for Human Use/ CHMP), deux essais cliniques de phase 3 chez environ 110 patients porteurs de la maladie de Fabry et de la mutation leur assurant une réponse au migalastat. Galafold® a montré son efficacité contre placebo et contre le traitement standard. Le seul effet secondaire était la céphalée. Du fait de la rareté de la maladie de Fabry, Galafold® a reçu le statut de médicament orphelin de la COMP. Ce statut a comme avantage principal une exclusivité de dix ans au
produit autorisé. Ce statut accordé par l’Union Européenne doit encourager le développement de traitements pour les maladies rares. L’avis favorable de la CHMP est ensuite transmis à la Commission Européenne qui donnera une autorisation de mise sur le marché transmise à tous les Étatsmembres. Chaque État fixe ensuite les conditions de prescription et de prise en charge par son système de santé de la nouvelle molécule thérapeutique. | Y.-M. D. source EMA, Londres. www.ema.europa.eu www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/ medicines/human/medicines/004059/human_ med_001981.jsp&mid=WC0b01ac058001d124.
OptionBio | juillet-août 2017 | n° 565-566
European conference on clinical & translational sciences 20-22 octobre 2017 Berlin https://eutranslationalmédicine.org/eustm-2017
IFCC WorldLab Durban Multi-omics and laboratory medicine 22-25 octobre 2017 Durban (Afrique du Sud) www.durban2017.org
Journées de biologie praticienne 1er-2 décembre 2017-06-06 Paris, Maison de la Chimie (75007) [email protected]
RICAI 18-19 décembre 2017 Paris, Palais des Congrès www.ricai.fr
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