Développement et validation préliminaire du questionnaire EORTC mesurant la satisfaction des soins des patients en cancérologie

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are sometimes the shapes of LH curves) may be fitted with high scale parameter and, respectively, small, high, and medium location parameter. These location and scale parameters will be later correlated with feminine physiological events. Conclusion Our results demonstrate that complex methods may be avoided and that pauci-parameter analyses might be more advantageous regarding the use, application, and, especially, result interpretation within the context of feminine physiological events. The concept and method may be used in other physiological contexts whenever biomarker waves have to be correlated with specific subject characteristics. Keywords Wave; Beta-binomial distribution; Location parameter; Scale parameter; Menstrual cycle Disclosure of interest The work of the first author was supported by a grant from the Government of Kurdistan (Iraq). http://dx.doi.org/10.1016/j.respe.2017.03.046 PM3

Calcul du nombre de sujets ne´cessaires dans les essais cliniques en oncologie avec un ou plusieurs crite`res de jugement de temps jusqu’a` e´ve´nement: package R coprimary A. Pam a,*, A. Anota a,d, C. Mollevi b, T. Filleron c, F. Bonnetain a,d a Unite´ de me´thodologie et de qualite´ de vie en cancer, Inserm UMR 1098, CHRU de Besanc¸on, France b Unite´ de biostatistique, institut du cancer de Montpellier, France c Institut Claudius Re´gaud, iuct-o, Toulouse, France d Plateforme nationale qualite´ de Vve et cancer, Besanc¸on, France *Auteur correspondant. Adresse e-mail : [email protected] (A. Pam) Introduction La survie globale (SG) est le crite`re de jugement de re´fe´rence et le plus pertinent et objectif dans les essais cliniques en oncologie pour pouvoir e´valuer le be´ne´fice clinique pour le patient de nouvelles strate´gies the´rapeutiques. Cependant, avec l’augmentation du nombre de traitements efficaces disponibles pour une majorite´ de cancers, un nombre plus important de patients a` inclure et un suivi plus long est ne´cessaire afin d’observer un nombre d’e´ve`nement suffisant pour pouvoir mettre en e´vidence un effet du traitement sur la SG avec une puissance statistique ade´quate. Afin de re´duire la dure´e et le couˆt des essais, des crite`res de jugements alternatifs tel que la survie sans progression (SSP) sont de plus en plus utilise´s comme crite`re de substitution de la SG. L’utilisation des co-crite`res de jugement de type temps jusqu’a` e´ve´nement est une alternative pour e´valuer l’efficacite´ des traitements. Cependant, peu de recommandations et de moyen ont e´te´ mises en œuvre pour la de´termination du NSN pour les co-crite`res de jugement, ce qui compromet leur utilisation. Dans cette optique, un package R a e´te´ de´veloppe´ sous le logiciel R afin de ve´rifier la cohe´rence du design de l’e´tude et de calculer le NSN avec un ou deux crite`res de jugement de type temps jusqu’a` e´ve´nement tel que la SG, la SSP ou la QdV en conside´rant une ou plusieurs dimensions de QdV. Me´thodes Pour de´terminer la taille de l’e´chantillon plusieurs parame`tres doivent eˆtre pris en compte: la dure´e des inclusions, la dure´e de suivi ainsi que le taux de perdus de vues, le taux de survie ou le coefficient hazard ratio sous l’hypothe`se alternative. Le calcul du nombre de sujets ne´cessaires avec deux crite`res conjoints s’effectue en deux e´tapes pour de´tecter les effets sur les deux crite`res. Pour chaque crite`re on calcule le nombre d’e´ve´nement a` observer et le nombre de patients a` inclure par le test de log rank. Re´sultats Nous avons de´veloppe´ un package R nomme´ « coprimary » permettant de planifier des essais de supe´riorite´ et non-infe´riorite´ ou e´quivalence avec des analyses interme´diaires (efficacite´ et/ou futilite´). Ce package permet de de´terminer le NSN avec un ou deux crite`res de jugement de type temps jusqu’a` e´ve´nement. La fonction « data check » permet de ve´rifier la cohe´rence du design. La fonction « nsurvival » permet de calculer le NSN avec un seul crite`re de jugement. Ce crite`re peut eˆtre la SG, la SSP, mais e´galement la QdV en conside´rant une ou plusieurs dimensions de QdV. La fonction « ncoprimary » permet de calculer le NSN avec deux crite`res de jugement principaux. Les deux crite`res peuvent eˆtre un crite`re tumoral tel que la SSP et la QdV afin de s’assurer du be´ne´fice clinique ou la SG et la SSP, a` titre d’exemple.

Conclusion Le package « coprimary » est le premier package R qui permet le calcul du NSN avec co-crite`re conjoint de type temps jusqu’a` e´ve´nement. Ce package va permettre de faciliter la de´termination du NSN, en particulier pour les essais cliniques de phase III conside´rant un co-crite`re de jugement principal tel que la SSP et la QdV. Ce package est soumis sur le site du CRAN et mis a` disposition des utilisateurs du logiciel R pour une large utilisation des approches imple´mente´es. De´claration de liens d’inte´reˆts Les auteurs de´clarent ne pas avoir de liens d’inte´reˆts. http://dx.doi.org/10.1016/j.respe.2017.03.047 PM4

E´valuation du diagnostic de la rougeole a` partir des fluides gingivaux en Coˆte d’Ivoire H. Attoh Toure´ a,*, L.N.B. Aka a, B.V.J. Be´nie´ a, N. Fofana b, I. Tiembre´ a, N.S. Dagnan a a Universite´ Fe´lix Houphoue¨t Boigny d’Abidjan, Cote d’Ivoire b Direction de coordination du Programme e´largi de vaccination, Abidjan, Cote d’Ivoire *Auteur correspondant. Adresse e-mail : [email protected] (H. Attoh Toure´) Introduction Apre`s l’adoption de l’initiative mondiale pour l’e´limination de la rougeole en 2001, la Coˆte d’Ivoire a mis en place la surveillance au cas par cas. Pour ce faire, elle a expe´rimente´, a` travers un projet pilote, le diagnostic de la rougeole a` partir des fluides gingivaux. Cette e´tude avait pour but d’e´valuer la performance de ce test diagnostic. Me´thodes Nous avons re´alise´ une enqueˆte transversale sur une pe´riode allant de juillet 2010 a` de´cembre 2012 dans quatre districts sanitaires d’Abidjan. L’e´tude a consiste´ a` faire des pre´le`vements des fluides gingivaux (salive) et de se´rum chez tous les enfants suspects de rougeole. Ces pre´le`vements ont e´te´ analyse´s (test ELISA) par le laboratoire de virologie de l’institut Pasteur de Coˆte d’Ivoire. Les formules standards ont e´te´ utilise´es pour calculer la sensibilite´, la spe´cificite´, la valeur pre´dictive positive et la valeur pre´dictive ne´gative du fluide oral, par rapport au se´rum pris comme « gold standard » et les intervalles de confiances ont e´te´ estime´s au risque d’erreur alpha (a = 0,05). Le coefficient de concordance kappa (k) a e´te´ utilise´ pour estimer le niveau de concordance entre les re´sultats d’analyse du fluide oral et ceux du se´rum. Re´sultats La sensibilite´ et la spe´cificite´ du test e´taient respectivement de 98 % et 82 % tandis que la valeur pre´dictive positive et la valeur pre´dictive ne´gative e´taient de 84 % et 98 %. La comparaison entre le fluide oral et le test de re´fe´rence a montre´ une bonne concordance, comprise entre 0,61 et 0,80. Conclusion Le test diagnostic sur les fluides gingivaux est acceptable car sa sensibilite´, sa spe´cificite´ et sa valeur pre´dictive ne´gative e´taient bonnes. Il peut eˆtre ge´ne´ralise´ a` tous les districts sanitaires. Mots-cle´s E´valuation ; Diagnostic ; Rougeole ; Fluides gingivaux ; Coˆte d’Ivoire De´claration de liens d’inte´reˆts Les auteurs de´clarent ne pas avoir de liens d’inte´reˆts. http://dx.doi.org/10.1016/j.respe.2017.03.048 PM5

De´veloppement et validation pre´liminaire du questionnaire EORTC mesurant la satisfaction des soins des patients en cance´rologie A. Anota a,*, A. Bre´dart b, T. Young c, K.A. Tomaszewski d, J.I. Arraras e, H. Moura De Albuquerque Melo f, L. Friend g, H. Schmidt h, M. Bergenmar i, A. Costantini j, V. Vassiliou k, J. Hureaux l, F. Marchal m, I.M. Tomaszewska n, W.C. Chie o, T. Conroy m, J. Ramage g, A. Beaudeau b, F. Bonnetain a, D. Kulis p, N.K. Aaronson q a Plateforme nationale qualite´ de vie et cancer, unite´ de me´thodologie et de qualite´ de vie en cance´rologie, CHRU de Besanc¸on, Besanc¸on, France

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Unite´ de psycho-oncologie, institut Curie, Paris, France Lynda Jackson Macmilllan centre, Mount Vernon cancer centre, Londres, Royaume-Uni d Jagiellonian university medical college and 5th Military clinical hospital, Krakow, Pologne e Hospital of Navarre Pamplona, Espagne f Institute of integrative medicine, Recife, Bre´sil g Basingstoke and North Hampshire Hospital Basingstoke, Royaume-Uni h Medizinische Fakulta¨t der Martin Luther Universita¨t Halle Wittenberg, Halle, Allemagne i Karolinska Institutet, Karolinska University Hospital, Stockholm, Sue`de j Sant Andrea Ospedale, faculty of medicine and psychology, Sapienza university, Rome, Italie k Bank of Cyprus oncology centre, Nicosia, Chypre l CHU Angers, Angers, France m Institut de cance´rologie de Lorraine, Nancy, France n Jagiellonian university medical college, Krakow, Pologne o Institute of preventive medicine, college of public health, national Taiwan university, Taipei, Taiwan p Quality of Life Department EORTC, Bruxelles, Belgique q The Netherlands cancer institute, Amsterdam, Pays-Bas *Auteur correspondant. Adresse e-mail : [email protected] (A. Anota) c

Introduction La satisfaction des soins (SdS) est un indicateur important de la qualite´ des soins et fait partie des « patient-reported outcomes » au meˆme titre que la qualite´ de vie relative a` la sante´. L’EORTC (« European organisation of research and treatment of cancer ») a de´veloppe´ le questionnaire IN-PATSAT32 mesurant la SdS en cance´rologie. Cet outil a e´te´ valide´ spe´cifiquement pour les patients hospitalise´s et ne couvre pas tous les aspects pertinents pour les patients en soins ambulatoires, une re´vision de ce questionnaire est donc primordiale. L’objectif de ce projet est de de´velopper et de valider un questionnaire EORTC de mesure de la SdS, adapte´ a` tout type de prise en charge, ainsi qu’un module spe´cifique des soins ambulatoires. Les re´sultats de la phase III de validation sont pre´sente´s ici. Me´thodes La proce´dure de de´veloppement et de validation du questionnaire suit les recommandations de l’EORTC. La phase I consistait en une revue de la litte´rature et entretiens semi-directifs re´alise´s aupre`s de 102 patients et 82 professionnels de sante´ issus de 10 pays, re´sultant en une liste de 57 items. La phase II consistait en la cre´ation d’apre`s ces items d’une version provisoire d’un questionnaire central adapte´ a` tout type de contexte de soins oncologiques hospitaliers et d’un module spe´cifique des soins ambulatoires, construit sur une e´chelle de Likert a` cinq modalite´s de re´ponse et traduits dans diffe´rentes langues. L’objectif de la phase III e´tait de re´aliser un pre´-test de ces questionnaires afin d’identifier et de re´soudre les e´ventuels proble`mes d’administration et d’identifier les items redondants ou potentiellement manquants. Cent cinquante patients e´taient requis de diverses re´gions. La version provisoire du questionnaire compose´e de 57 items a e´te´ administre´e aux patients ainsi qu’un questionnaire sur la pertinence et l’importance de chaque question. Un entretien structure´ a ensuite e´te´ re´alise´ pour chaque patient. Les donne´es sociode´mographiques et cliniques des patients ont e´te´ recueillies a` l’inclusion. Les crite`res de suppression des items e´taient le manque de pertinence et d’importance de l’item, le taux de donne´es manquantes, la moyenne de l’item supe´rieure a` 4, et un effet plafond supe´rieur a` 30 %. Des analyses descriptives ont e´te´ re´alise´es. Une validation pre´liminaire de la structure et de la fiabilite´ de l’e´chelle a e´te´ re´alise´e par une analyse factorielle exploratoire (AFE) et coefficient alpha de Cronbach, respectivement. Re´sultats Au total, 171 patients ont e´te´ inclus pour la phase III dans 11 pays dont 71 en France (42 %) et 18 (11 %) en Grande-Bretagne. Parmi ces patients, 48 (28 %) e´taient soigne´s en chimiothe´rapie de jour et 28 (16 %) en oncologie me´dicale. D’apre`s les crite`res de se´lection et apre`s concertation avec les experts, 43 items ont e´te´ retenus, 12 items ont e´te´ supprime´s, 4 items ont e´te´ fusionne´s (items 8–9 et items 20–21) et un item a e´te´ reformule´. L’instruction de re´ponse a e´te´ clarifie´e et une option « not applicable » a e´te´ ajoute´e pour certains items. Une comparaison a e´galement e´te´ effectue´e entre les re´sultats obtenus pour la France et ceux des autres pays. Les re´sultats des AFE permettent de valider les e´chelles de´finies a priori. Le coefficient de

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Cronbach e´tait supe´rieur au seuil de 0,70 pour chaque e´chelle sauf pour la dimension facilite´e d’acce`s. Conclusion Les proprie´te´s psychome´triques du questionnaire EORTC PATSAT-C35 et de son module OUT-PATSAT8 ainsi obtenus a` l’issue de la phase III vont eˆtre analyse´es en phase IV. Mots-cle´s Satisfaction des soins ; Cance´rologie ; Questionnaire ; Validation De´claration de liens d’inte´reˆts Les auteurs de´clarent ne pas avoir de liens d’inte´reˆts. http://dx.doi.org/10.1016/j.respe.2017.03.049 PM6

´ tat de sante´ et qualite´ de vie perc¸ue des patients E selon le stade de la maladie re´nale chronique C. Ayav a,*, K. Legrand a, E. Speyer b, W. Ngueyon Sime a, B. Stengel c, S. Brianc¸on a a CIC 1433 e´pide´miologie clinique, Inserm, CHRU de Nancy, Nancy, France b Apemac EA 4360, universite´ de Lorraine, universite´ Paris-Descartes, Nancy, France c ´ Equipe 5, e´pide´miologie re´nale et cardiovasculaire, Inserm U1018, Villejuif, France *Auteur correspondant. Adresse e-mail : [email protected] (C. Ayav) Introduction De nombreuses e´tudes ont explore´ l’impact de l’insuffisance re´nale terminale (IRT) sur la sante´ perc¸ue et son e´volution, mais peu l’ont fait aux stades plus pre´coces de la maladie re´nale chronique (MRC). Ce travail vise a` de´crire l’e´tat de sante´ et la qualite´ de vie (QV) perc¸us des patients avec une MRC mode´re´e (stade 3) ou avance´e (stade 4) compare´s a` la population ge´ne´rale et aux patients traite´s (dialyse ou greffe re´nale) pour IRT. Me´thodes Nous avons compare´ 2324 patients avec une MRC stade 3–4 (a` l’inclusion dans la cohorte CKD REIN), 733 patients dialyse´s (REINDIADEM/QUAVIREIN) et 919 greffe´s (REIN-CRISTAL/QUAVIREIN), repre´sentatifs a` l’e´chelon national des patients adultes traite´s en ne´phrologie, et 25,713 personnes repre´sentatives de la population ge´ne´rale franc¸aise (Insee) qui ont re´pondu au questionnaire ge´ne´rique MOS-SF12. Re´sultats Les patients atteints d’une MRC ou d’une IRT sont majoritairement des hommes (60 %), ceux de stade 3–4 et ceux dialyse´s sont aˆge´s en moyenne de 67 ans. Les greffe´s sont plus jeunes (55 ans). Les patients avec une MRC stade 3–4 sont pre`s de 3 sur 10 a` de´clarer un e´tat de sante´ me´diocre et plus de 1 sur 20 mauvais, en population ge´ne´rale les plus de 60 ans sont moins de 1 sur 10 a` de´clarer un e´tat de sante´ me´diocre ou mauvaise. Le score re´sume´ physique moyen de QV est de 41,6/100 chez les patients avec un MRC stade 3–4 contre 50,3 en population ge´ne´rale, 45,8 chez les patients greffe´s, et 35,8 chez les patients dialyse´s ; le score re´sume´ mental moyen est de 47,7 pour les patients avec une MRC, 47,2 en population ge´ne´rale, 46,0 chez les patients greffe´s, et 40,7 chez les patients dialyse´s. Il n’y a pas de diffe´rence de QV selon le stade de la MRC 3 ou 4. Enfin les patients greffe´s rapportent des scores de QV similaires a` ceux de la population ge´ne´rale. Conclusion De grandes diffe´rences de QV, essentiellement sur les dimensions physiques, ont e´te´ mises en e´vidence selon le stade de la maladie. Les patients avec une MRC mode´re´e ou avance´e rapportent un niveau moyen de QV interme´diaire entre ceux de la population ge´ne´rale et des patients dialyse´s. Les facteurs sociode´mographiques, cliniques et me´dicaux l’influenc¸ant peuvent permettre de proposer des pistes d’ame´lioration de la prise en charge de la maladie. Les donne´es de suivi des patients de la cohorte CKDREIN permettront de mieux comprendre les facteurs influenc¸ant la QV et son e´volution en phase pre´ – et post-terminale de l’IRC. Mots cle´s Qualite´ de vie ; Maladie re´nale chroniqu ; Cohort ; Population ge´ne´rale De´claration de liens d’inte´reˆts B Stengel de´clare le soutien financier de la cohorte CKD REIN par les laboratoires : Amgen, Baxter, GSK, Lilly, Fresenius, MSD, Otsuka. Les autres auteurs n’ont pas de conflit d’inte´reˆt. http://dx.doi.org/10.1016/j.respe.2017.03.050